2023 DIA | 对话首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀主任：谈儿童用药的破局之路

目前，我国儿科「缺医少药」问题十分严重。制药企业以成人药品为主，多数儿童药品由制药企业附带少量生产。来自北京首都儿科研究所的数据表明，我国儿童专用药物剂型同现有药物剂型的比例达 1:59，90% 的药品没有适宜儿童的专用剂型。但另一方面，儿童用药市场增速快，目前，我国有 3.67 亿少年儿童，这意味着中国儿童药品市场实际容量巨大。但中国儿童药市场约有 90% 的份额被为数不多的外资企业把持。

2013 年 2 月国家食品药品监督管理局发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》，「鼓励研制儿童用药」作为一项措施被单独列出，重点鼓励具有临床价值的创新药物和临床亟须仿制药以及儿童药物优先审评。

在此次 2023 中国国际药物信息大会/2023DIA 中国年会暨展览会上，丁香园 Insight 受 DIA 主办方邀请采访了首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢中心主任巩纯秀博士 ，对目前儿童用药的相关问题进行了探讨。

呼吁：更多临床人员的参与

丁香园 Insight：您是第一次参加 DIA 会议，通过这几天的参会过程，您对 DIA 的感受最深的是什么？

巩纯秀：首先从药物开发角度来说我收到的信息量很大，因此也对 DIA 有了一个全新的认识；另一方面，如果有更多愿意参与药物研发的临床人员参会，会有更多的思想碰撞。这是第一次作为讲者来参会，我也关注了参会的临床人员数量，期待日后有更多临床人员来参加 DIA 年会。不同的人想法和方向也是不一样的，作为临床工作者会更多地关注临床，用药也是从研究者的角度、药物的政策法规以及 GCP 等这些和我们相关的领域出发来考虑面临的困难，比如无药可治、承担的风险和病人的质疑。在此次 DIA 会议上，听了监管部门、药物研发企业的发言，我感受到了更多，比如政府部门已经在推进很多政策，但这些政策落地需要有更多人参与。让更多有经验的人参与进来，同时增加监管，对医、对药、对患都大有裨益。

巩纯秀：第一个关键点是年龄段，年龄段越接近成人的儿童用药，相对来说越容易开发。举个例子：三十几年前在我做住院医时，三个月以下的婴儿不允许用退烧药，因为婴儿肝脏无法代谢。孩子年龄越小，和成人的肝肾功能差距越大，用药方面的差异也越大。第二个关键点是发育阶段，肠道菌群从无到有，免疫系统不断耐受，T 细胞、B 细胞不断发育的过程，都是儿科特别在乎的发育阶段。比如疫苗，成人疫苗里的抗原，如果儿童有免疫耐受，这种疫苗等于无效，两者不能通用。第三个关键点是专用药，儿童有一些成人不具有的疾病，必须专门针对儿童开发适合的药，这是一个从无到有的过程。总体来说需要具体问题具体分析，整个儿童用药环境改善的过程是艰难而漫长的。

丁香园 Insight：依您所见，我国儿童用药存在诸多严峻问题，对于改善当前我国儿童用药的大环境，您有何建议？

巩纯秀：我作为医生，从治愈疾病的角度出发有以下建议：第一，药物研发首要的是从无到有，毕竟有比没有好，其他方面是可以克服的，这是低层次的。第二，从舒适性角度出发，需要详细考虑是否掰片、是否精准、口感是否能吃下去等方面的问题，比如糖尿病注射胰岛素的量当然越精确越好。此外，剂型、辅料还有吸收度的稳定性这几个方面都非常重要，哪个方面的推进对药物的开发利用都有益，我也非常乐意去做这些事情。回归到问题本身，不管哪个方面都要立足于企业的技术发展水平，选择最好的方向去优化，这是最合理也是最实际的。

巩纯秀：首先要考虑安全性，参考依据比如早期动物实验及 PK 等做了哪些内容。第二是儿童的用药剂量，成人用药剂量是统一的，但儿童的体重、肝肾功能和成熟度不一样，用药剂量的差异需要考虑。第三是年龄，不同年龄发育程度不同，在用药上可能会存在差异。此外，目标人群、疾病类型、身体系统的差异性、不同年龄段的发育规律等，这些都是在儿童用药临床试验安全性风险管控时要考虑的问题。

结语

由于儿童用药生产表现为小批量、多批次，工艺相对复杂，生产成本较高、新药研发周期较长、利润较低，6000 多个药厂中，属于专业儿童用药的生产企业寥寥无几，造成我国儿童专用药品少，适用儿童的药品严重不足的局面。正如巩纯秀博士所说，目前儿童药品从无到有的过程是最重要的，在此基础上，立足于现有的技术水平，再对剂型、辅料等方面进行进一步的优化，是最合理和最实际的。

 

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