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联拓生物 Mavacamten 胶囊拟纳入优先审评

2023-06-27 20:07:15本文来源: Insight数据库

6 月 27 日，据 CDE 官网显示，拟将联拓生物递交的 Mavacamten 胶囊上市申请纳入优先审评，用于治疗症状性纽约心脏病协会（NYHA）心功能 II-III 级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状（受理号：JXHS2300037）。

来自：CDE 官网

Mavacamten 是一款针对肥厚型心肌病的口服小分子药物。

BMS 在 2020 年 11 月以 131 亿美元收购了 MyoKardia 公司，而该公司的主要资产正是 Mavacamten。在此之前的 2020 年 8 月，国内联拓生物也宣布与 MyoKardia 达成战略合作以 4000 万美元首付款 + 1.475 亿美元监管和销售里程碑付款，引进了 Mavacamten 在中国及其他亚洲地区开发和商业化权利。

去年 4 月，Mavacamten 获 FDA 批准用于治疗一种名为肥厚性梗阻性心肌病的遗传性心脏病。在国内，据 Insight 数据库显示，联拓生物于今年 4 月申报上市，并于今日拟纳入优先审评。

Mavacamten 全球项目开发关键节点

来自：Insight 数据库网页版

今年 4 月，联拓生物宣布 Mavacamten 用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的 III 期 EXPLORER-CN 研究达到主要终点。

III 期 EXPLORER-CN 研究在中国共招募了 81 名有症状（NYHA 心功能 II 或 III 级）的 oHCM 患者。所有受试者在筛选时的 LVOT 压差（静息或 Valsalva 激发）均大于等于 50 mmHg。

结果显示，与安慰剂相比，Mavacamten 从基线到第 30 周为患者带来了具有统计学和临床意义的 Valsalva 左心室流出道（LVOT）压差的改善（p＜0.001）。

此外，在所有次要终点方面 Mavacamten 均显示出改善，包括第 30 周静息状态下 LVOT 峰值压差较基线的变化、第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压差 <30 mmHg 的受试者比例和第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压差 <50 mmHg 的受试者比例等。

在安全性方面，试验的安全性结果与之前 Mavacamten 在有症状的 oHCM 的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。研究中没有受试者出现左心室射血分数（LVEF）下降到小于 50% 从而需要中断治疗的情况。

封面来源：站酷海洛 plus

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编辑：Hebe

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