Insight 数据库/医药资讯/渤健/Ionis 渐冻症疗法，获 FDA 加速批准

渤健/Ionis 渐冻症疗法，获 FDA 加速批准

2023-04-26 20:07:49本文来源: Insight数据库

4 月 25 日，据 FDA 官网，渤健/Ionis 反义寡核苷酸（ASO）疗法 Tofersen（Qalsody）获 FDA 加速批准上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶 1 突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。

来自：FDA 官网

Tofersen（BIIB067）是一款由 Biogen 和 Ionis 共同开发的靶向治疗成人 SOD1 基因突变型 ALS（SOD1-ALS）的反义寡核苷酸药物。

Tofersen 能降解 SOD1 mRNA，以减少 SOD1 蛋白质的合成，防止有毒 SOD1 蛋白进一步积累，并允许自然清除机制去除现有的有毒 SOD1 蛋白质。通过减少有毒 SOD1 蛋白质的数量，Tofersen 可以保护运动神经元完整性。

此前披露的一项为期 6 个月的 Tofersen 用于成人 SOD1-ALS 患者的安全性和有效性的 III 期临床 VALOR 试验结果显示，与安慰剂组相比，虽然 Tofersen 在 28 周内降低了脑脊液中的 SOD1 浓度和血浆中的 NfL 浓度，但在主要终点 ALSFRS-R 评分上并未产生显著性差别。基于该研究结果，对于该药能否顺利获批，彼时业内存在着一些争议。

VALOR 试验结果

来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）

不过，在华盛顿时间 22 日 FDA 组织召开的咨询委员会会议上，专家组以 9：0 的投票结果，支持基于生物标志物变化，加速批准 Tofersen 治疗 SOD1-ALS 患者。详见 Insight 往期报道>>>渤健/Ionis 渐冻症疗法即将出线？3 支持 5 反对，无缘完全批准，或将喜提加速批准

免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。

编辑：Hebe

PR 稿对接：微信 insightxb

投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

点击卡片进入 Insight 小程序

国内审评进度、全球新药开发…

随时随地查！