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罕见病日特辑|报告 + 视频梳理行业现状和药物研发机会(附下载)

2023-02-28 20:30:47本文来源: Insight数据库

今天是 2 月 28 日,国际罕见病日。尽管单病种发病人数少,但罕见病病种繁多,积累起来患者人数不容小觑,存在巨大的未满足需求,不光得到社会各界越来越多的关注和投入,医药行业巨头们也纷纷加注研发。


丁香园 Insight 数据库梳理并发布「罕见病综合报告」,帮助业内人士全面梳理罕见病现状和当前药物研发情况。报告附以视频,由 Insight 数据库高级商业分析师江鹏老师蔻德罕见病中心高级研究员李林国老师解读。


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▼ 报告缩略图提前看 ▼



   罕见病防控正在得到加强


罕见病是一组发病率和患病率极低的疾病,各国家或地区对其定义存在差异,美国从患者人数与药品角度进行定义,日本采用患病人数与患病率相结合的方法,大多数国家和地区借助患病率来界定罕见病。中国尚未有官方的罕见病定义,但通过动态更新、分批制定的罕见病目录,疾病防控正在逐步得到加强。


世卫组织统计显示,2017 年全球发现的罕见病介于 5000~8000 种,受累患者约有 2.5 亿,其中 50% 以上是儿童。中国由于人口基数巨大,仅粗略统计,受罕见病影响的患者便有上千万之多。鉴于此,加强罕见病基础与临床研究,不但有利于相关药物的研发转化,同时也具有体现社会公平原则的重大社会意义。


2019 年,由中国罕见病联盟牵头,联合北京协和医院、北京病痛挑战公益基金会、香港中文大学开展,对 33 种罕见病共 20,804 份患者数据展开分析,从年龄、性别、病种、区域等多个分布维度,展现了中国罕见病患者的整体状况。


此外,中国国家罕见病注册系统(NRDRS)的顺利上线和平稳运行也为罕见病精准分型、诊断、治疗和预防提供了更好的决策依据。截至 2021 年底,注册系统已覆盖  29  个省、自治区和直辖市的  101 家协作单位;通过国家罕见病直报系统,291 家机构已上报  54 万例罕见病病例。当前,已针对 173 种/类罕见病,建立了 190 个研究队列,完成了近  7 万例罕见病患者的注册登记工作。



   政策助力罕见病药物加速上市


伴随分子遗传学技术的迅猛发展,针对特定靶点的药物研发日益提速,罕见病药物得以大量涌现,这对新药试验和审评、管理策略提出了新的要求。为应对这一趋势,中国药品管理部门从药品研发、注册审评、医保报销、患者登记筛查、税收等方面,陆续打出一系列组合拳,力图全方位促进我国罕见病诊疗的快速发展。


早在 2017 年,国家药品监督管理局在《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中就提到,罕见病药物研发可酌情减免临床试验,可附条件批准,而且此后还推出多项政策措施,令罕见病药物的研发转化得到明显加强。


在药品注册方面,政策面的鼓励措施进一步简化了新药上市流程。2018 年 5 月,《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》指出,对于不存在人种差异的,企业可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。2018 至 2020 年,国家共发布了三批临床急需用药,包含 81 种新药,其中 41 种与罕见病相关。《十四五规划》还着重提出,要加快临床急需和罕见病治疗药品审评审批,促进临床急需境外已上市新药和医疗器械尽快在境内上市。


截至目前,《第一批罕见病目录》中的 121 种罕见病中,已有 86 种罕见病在全球有治疗药物,其中 77 种罕见病在中国有治疗药物,9 种罕见病面临「境外有药,境内无药」的窘境。在中国明确注明罕见病适应症的药物有 88 种,涉及 43 种罕见病,其中,截至 2021 年国家医保谈判后,已有 58 种药物纳入国家医保覆盖 28 种罕见病,包括诺西那生钠、阿加糖酶 α 注射用浓溶液等高值药物,部分药品国内获批当年便纳入医保。


   布局罕见病,赢取市场先机


迄今为止,世界主要国家和地区对罕见病药物的上市均开辟了快速审批通道。加之使罕见病药物具有研发成功率高、临床试验周期短、成本低、审批快、市场价格高等优势,能够有效弥补目标患者少的缺陷,而且由于迄今大部分罕见病尚无有效的治疗药物,且需求急迫,因此罕见病药物的开发空间大,市场竞争小。

这些因素极大激发了药企的积极性,罕见病药物研发已成为许多药企的重要战略发展方向之一。

2021 年 7 月,阿斯利康宣布以 390 亿美元收购罕见病巨头亚力兄制药,正式进入罕见病药物领域,并为此专门成立了罕见病业务部。默沙东也不遑多让,斥资 115 亿美元收购了专注于抗癌药和罕见病药物研发的 Acceleron。辉瑞、罗氏及武田等企业也通过研发合作等形式,切入至罕见药物病领域。

在我国,曙方医药、北海康成、君实生物、葵花药业和上海医药等企业纷纷对外公布了在罕见病药物领域的布局,涵盖研发合作、License in、战略推广合作、成立子公司等多种形式。这一领域的投融资活动也非常火热,其中北海康成已在 2021 年 12 月成功登陆香港交易所主板,还有多家企业完成了多轮融资。

从罕见病药物的全球研发状况看总计共有 2595 个药品成分在研,1058 个尚处于临床前,国内在研药品成分为 331 个,占比相对较小。共有 303 个药品成分布局多个罕见病适应症,布局 3 个及以上适应症的有 77 个药品成分。其中涉及适应症最多的药品成分依次为利妥昔单抗,吗替麦考酚酯和爱塔乐伦。药物布局最多的适应症分别为帕金森病、多发性硬化和肌萎缩侧索硬化。

预计到 2025 年,罕见病药物全球市场有望达到 1100 亿美元,国内市场则将达到 300 亿人民币。随着罕见病相关「意见」、「公告」及「目录」的陆续出台以及监管政策更加科学开放,药物上市路径也更加多元化,企业可积极布局,在提高罕见病药物可及性的同时,更好把握其中的市场机会。


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