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JPM2023 全景报告

2023-01-13 20:42:42本文来源: Insight数据库

内容来源：医药笔记公众号

作者：Armstrong

为期四天的 JPM2023 大会已经结束，400 多家医疗行业的企业在会上作了报告，笔者查阅了400+ 家参会企业的报告文件，择其要者记录。

跨国药企

1. 安进

Generative Biology 平台助推研发效率大幅提高，通过与 LCB、Synaffix 合作开始在 ADC 进行布局，加码基因组学布局，靶点评估提高成功概率。

2022年在慢病领域表现亮眼，Lp(a)三期疗效经验，GIPR抗体融合GLP-1新药AMG 133初步临床数据优异，减重效果很好。此外，280亿美元收购Horizon，获得IGF-1R抗体，以及其他自免管线等。

2. 阿斯利康

18 亿美元收购 Cincor，加强 CVRM（心脑血管、肾脏及代谢疾病）布局。

第一三共合作的 ADC 管线临床全力推进，扩展适应症范围，后续储备管线 B7-H4 ADC、CD3/CD20 双抗、PD-1/CTLA-4 双抗、PCSK9 寡核苷酸、D 因子抑制剂、C5mini-body 等等。

3. 辉瑞

2025-2030 年将有 170 亿美元重磅药专利到期，包括阿哌沙班、依布替尼、托法替布、恩杂鲁胺等，后续管线将填补这一影响。

潜在的重磅产品包括今年将获批的 RSV 疫苗、流感 mRNA 疫苗、JAK 抑制剂治疗斑秃等。

2030 年后上市的潜在重磅产品有口服 GLP-1 激动剂、带状疱疹 mRNA 疫苗、莱姆病疫苗、PROTAC 产品 ARV-471 等。

4. 再生元

核心产品 Eylea 专利快要到期，但 8mg 版已经递交上市申请，延长给药周期到 3 个月或 4 个月一次。

新一代广谱新冠中和抗体，对 BQ.1 和 XBB 都有效，预计 2023 年启动临床，补充监管讨论。

基于功能基因组学的新靶点发现，成为后续研发的一个重点，并灵活采用siRNA、基因编辑或基因治疗的药物形式。

5. 百时美施贵宝

百时美施贵宝的核心上市产品和中后期管线如下。

阿哌沙班专利到期不远，Camzyos（首个 Myosin 抑制剂）、KRAS G12C 抑制剂Sotyktu、PD-1+LAG-3 复方制剂 Opdualag 预计 2030 年销售额都将超过 40 亿美元。

6. 拜耳

拜耳的研发管线仍以小分子为主，但也在尝试布局新药物形式，包括干细胞、AAV 基因治疗、蛋白降解剂等。

7. 武田

炎症性肠病领域，Entyvio 2022 年销售额 54 亿美元，预计峰值达到 75-90 亿美元。TL1A 抗体已有两个 2 期临床成功，未来或成为新一代的 IBD 霸主。

过去半年多取得诸多进展，登革热疫苗获批，TAK-755 计划递交上市申请、TAK-999 启动三期临床。

8. 默沙东

核心产品 Keytruda、宫颈癌疫苗等强势增长，助推业绩快速提升。

2022 年进行不少重要合作，包括 Orna 合作开发环状 RNA、与 Moderna 合作的肿瘤新抗原疫苗 2b 临床成功，从科伦博泰引进 Trop2 ADC 和另外 7 款临床前 ADC 新药、PeptiDream 合作开发新型多肽药物等。

9. 葛兰素史克

葛兰素史克聚焦 4 个领域，感染、HIV、免疫/呼吸、肿瘤，其中肿瘤进展不算顺利，BCMA ADC 已经退市。感染领域依旧是 GSK 的优势领域，带状疱疹疫苗垄断市场，RSV疫苗预计今年上半年获批上市，效果优于辉瑞的 RSV 疫苗。后续管线还有肺炎 24 价疫苗（33 亿美元收购 Affinivax 获得）、流感 mRNA 疫苗等。

10. 罗氏

通过 BD 合作，扩充新药管线。

三驾马车专利到期后，后续创新药弥补了这一空白，2015 年后上市的新药贡献了42% 的销售额，包括FIX/FX双抗、新型 CD20 抗体 Ocrevus、PD-L1 抗体等。

6 年间，罗氏的重磅炸弹库已经发生了巨大变化，数量从 8 个变成 16 个，结构也发生了很大变化。

TIGIT 抗体继续推进，虽然没有达到 PFS 终点，但仍将继续进行以观察 OS 终点。

新药物形式的布局可谓不遗余力，包括基因治疗、siRNA、干细胞、溶瘤病毒、环肽、新抗原疫苗（BioNtech、Vaccibody等）、模块化 CAR-T 等。

11. 赛诺菲

JPM 的报告主题只有一个，Dupixent。赛诺菲预计今年销售额预计达到 100 亿美元，峰值将超过 130 亿美元（不包括 COPD 适应）。

新一代 RSV 中和抗体获批，又一个重磅炸弹。

12. 艾伯维

艾伯维的布局更加多样化，增长动力来自于自免、肿瘤、神经、医美、眼科等。

药王 Humira 专利到期后开始进入下行周期，IL-23 抗体 Skyrizi 和 JAK 抑制剂 Rinvoq 将填补其空间，预计 2027 年两者的销售额合计将超过 Humira 的峰值。

13. 德国默克

德国默克是生命科学、医药、电子三轮驱动，医药部分正在扩大布局。PD-L1 抗体已经上市，后续管线还包括 BTK 抑制剂、IAP 抑制剂等。默克也在布局新型 ADC，如与 Mersana 的合作等。

14. 吉利德

通过丙肝药物积累的数百亿美元现金，基本全撒在了肿瘤药的并购布局上，如今研发管线一多半都是抗肿瘤药物。

2022 年肿瘤药销售额超过 20 亿美元，客观来说并购的效果不太理想。

15. 诺华

过去 5 年，诺华进行了重大战略调整，包括分拆眼科 Alcon、从罗氏退股，仿药龙头 Sandoz 也计划进行分拆，成为一家 100% 的创新药企业。

聚焦 5 个核心领域，心血管、免疫、神经、实体瘤、血液瘤，并不断开发创新迭代管线。

大力布局创新药物形式，包括基因治疗、细胞治疗、核酸药物、核药等，到 2030 年，大分子和新药物形式的比例将超过小分子。

诺华已经建立起全球领先的核药平台。

除上述跨国药企外，其他具备一定规模的药企，择其要者记录。

第一三共携手阿斯利康，DS-8201 引领 DXd-ADC 系列在肿瘤领域一路高歌，后续继续布局心底阿斯 ADC 和新概念 ADC 药物等。第一三共的新冠 mRNA 疫苗三期临床已经成功，mRNA 技术平台日渐成熟。

第一三共的目标是在 2030 年成为全球肿瘤药领域排名前 10 的企业。

Apellis很快迎来 C3 环肽在GA适应症的 PDUFA 日期，对于补体药物扩展到常见病意义重大。

Argenx 的 Fc 突变体 Vyvgart 市场潜力极大，2022 年首年上市销售额 4 亿美元，再鼎医药引进中国权益。

Incyte 在 6 年内销售额从 10 亿美元上涨到超过 30 亿美元。

Jazz 的主要收入来自嗜睡症药物羟基丁酸钠，2022 年销售额 36 亿美元，目标在 2025 年销售额实现 50 亿美元销售额，新产品贡献 60% 收入。

Vertex 是囊性纤维化领域的领导者，2021 年收入 76 亿美元，目前账面现金 100 亿美元，每个季度净利润超过 20 亿美元，妥妥的摇钱树。不过，Vertex 也在布局其他疾病领域，包括肾病、一型糖尿病、疼痛等。

Halozyme 主要做抗体皮下注射技术，通过透明质酸酶实现增加皮下注射体积。该技术得到了多个重磅抗体药的注射改皮下，包括强生 CD38、罗氏 HER2、CD20 等，后续还有 Argenx 的 Efgartigimod、罗氏的 PD-L1、BMS 的 Opdico、罗氏的 Ocrevus 等。

Genmab 最早源于 Medarex，全人源抗体技术平台，后来又建立了 Duobody、HexaBody 等技术平台。

Genmab 研发了不少重磅抗体药，包括强生的 CD38 抗体、BCMA/CD3 双抗，Horizon 的 IGF-1R 抗体等，如今首个自主管线 TF ADC 也已经上市。

CD3/CD20 双抗已经递交上市申请，并获得 FDA 优先审评。

中国声音

百济神州预计 2023 年申报 4 个新分子 IND，2024 年以后每年申报 10 个新分子IND 。储备管线中，小分子和抗体有超过 20 个新分子，7个 CDAC，10 个以上 ADC，10 个以上双抗多抗，另外还有细胞因子前药、mRNA 疗法、CAR-NK 等在研新药物形式。

信达生物预计在 4-5 年内营业收入达到 200 亿元。IBI362 二期临床疗效很好，糖尿病和减重适应症都进入三期临床，市场潜力巨大。

再鼎医药靠 License-in 模式起家，近几年也开始建立内部研发体系，开发了 IL-17 外用抗体等差异化的研发管线。引进产品中不乏重磅品种，肿瘤电场疗法刚刚在一线 NSCLC 成功，Efgartigimog 国外上市后放量迅速等等。再鼎医药预计 2023 年实现商业可盈利，即销售收入超过产品成本和销售费用。

康方生物合作伙伴 Summit 计划 2023-2024 年独自或与康方生物合作启动 Ivonescimab 的 III 期临床。

德琪医药围绕靶向治疗和免疫治疗多通路建立起丰富、互补的研发管线，预计 2025 年成为有多个产品的 Biopharma。

金斯瑞 2021 年收入 5 亿美元，旗下蓬勃生物聚焦 CDMO、传奇生物聚焦细胞疗法。

君实生物介绍了 VV116 的总体情况，量两项 III 期临床仍在进行中。

君实介绍了后续核心管线 BTLA、TIGIT、PVRIG、CD93 等，也介绍了新药物形式的布局。降血脂的 siRNA 药物 JS401 预计 2023 年申报 IND，为国内该靶点首个，因此不是 PCSK9。君实生物已经申请了 PCSK9 siRNA、ANGPTL3 siRNA 的专利。

康希诺已有多款产品上市，同时重点介绍了新冠管线，其中新冠 mRNA 疫苗安全性显著优于已上市的 mRNA 疫苗。

诺诚健华科创板上市募集 29 亿元，账上现金接近百亿元，未来一年将迎来多个 milestone。

诺辉健康 2022 年收入超过 1 亿美元，规模效应产生后毛利率大幅上涨，超过 80%，2022 年将实现盈利。

荣昌生物的研发有 3 个支柱，分别为抗体/融合蛋白、双抗、ADC。与 Seagen 达成 26 亿美元合作，HER2 ADC 填补了后者的管线空白，也达标 ADC 龙头带荣昌 RC48 的认可。

信念医药的国内 AAV 基因治疗的龙头公司，B 型血友病进疗法已经获得突破疗法认证。信念医药已经建立起 2000L 生产体系，新型 AAVcapsid 库授权给 MNC 获得认可，探索 AAV 重复注射的可行性。

亚盛药业奥雷巴替尼上市后放量迅速，适用范围可以覆盖中国 80% 以上的CML市场。APG-2575+BTK、+CD20，取得优异临床数据，有望成为 BIC。还介绍了后续管线的具体情况。

中生制药积极转型创新药，预计到 2030 年上市 40 款创新药，销售收入占比达到 60%。安罗替尼 2022 年销售额超过 40 亿元，预计峰值超过 100 亿元。

科越医药首发管线 KP104 为 C5 抗体融合 CFH，同时阻断补体经典途径和旁路途径。

传奇生物手握 8 亿美元现金，建立起 CAR-T、CAR-NK、CAR-γδT 三个技术凭条，后两个为异体通用。后续管线包括实体瘤 CAR-T 疗法等。

英矽智能为国内AI领域头部公司，已经建立起多样化的研发管线。已经建立广泛的外部合作，典型的案例包括复星医药、赛诺菲等的合作。

CDMO：龙沙、药明生物、三星生物、协和麒麟

Lonza为全球CDMO的龙头，2021年收入58亿美元，覆盖小分子、大分子、细胞基因治疗等多个领域。

三星生物 2022 年前三季度收入 16.4 亿美元，全年将超过 20 亿美元。三星生物同样覆盖多种药物形式，包括双抗、ADC、mRNA 等。2022 年新增重点客户包括默沙东、礼来、GSK、强生、阿斯利康等。三生产能扩张迅速，2023 年产能 60.4 万升，受此排名全球第一。

协和发酵麒麟 2022 年 CDMO 收入为 13 亿美元，预计 2030 年达到 40 亿美元。

药明生物 2022 年收入 152 亿元人民币，增速一直处于头部 CDMO 企业中最快。

mRNA

Moderna 新冠 mRNA 疫苗 2022 年销售额 184 亿美元，2023 年预计销售额回落到 50 亿美元。呼吸道领域，流感疫苗、RSV 疫苗，潜伏病毒领域，CMV 疫苗、EBV 疫苗、HIV 疫苗、疱疹病毒疫苗、带状疱疹疫苗都在积极开发中，每一个可能都是数十亿美元的潜在重磅炸弹。新抗原 mRNA 疫苗 2b 临床成功，在治疗领域也看见了曙光。Moderna 也在积极引进创新技术，如与和铂旗下诺纳生物达成 5 亿美元合作。

BioNtech 突变株疫苗已经分发 5.5 亿剂，在研的包括流感疫苗、带状疱疹疫苗、结核疫苗等。治疗方面，同时开发新抗原疫苗和固定抗原疫苗。2022 年新冠疫苗超 20 亿剂。积极布局 AI 和机器学习，刚刚与 InstaDeep 达成重要合作。

Arcturus 聚焦自扩增 mRNA 技术，在研管线分别靶向肝脏、肺脏。此前与 CSL 达成 45 亿美元合作。

siRNA/ASO

Alnylam 2022 发生很多大事，创始 CEO 离职加入 Orbital，管线取得重大进展，ATTR 已经递交 sNDA，适用人群扩大很多。CNS 递送的 ALN-APP 也进入临床阶段。递送技术的发展让 siRNA 以极快的速度向常见病领域展开探索，包括乙肝、AD、肥胖、糖尿病、高血脂等。Alnylam 也在探索抗体偶联 siRNA 的方向，该领域 Avidity 已有 3 款产品陆续进入临床，通过 TfR 抗体递送到肌肉组织。

Ionis 也在开发多种递送技术，与 Royalty 达成 11 亿美元合作。

AI 制药

Relay 目前有 3 款产品处于临床阶段，包括多条后续管线，账上现金 11 亿美元，足以支撑到 2025 年。

BenevolentAI 是一家从疾病角度出发的 AI 制药公司。

英矽智能前文已介绍。

疫苗

Hillevax 开发诺如病毒疫苗，采用 VLP 技术，正在进行 2b 期临床。通过 PoC 后进入三期临床并扩展到成人群体。

Novavax 在新冠疫情中做了一轮过山车，后续研发管线有流感疫苗、新冠/流感二联疫苗、RSV 疫苗、疟疾疫苗等。

Vaxxinity 开发治疗性疫苗，其 VAXXINE 技术平台通过融合B细胞表位和 Th 细胞刺激性多肽载体，可以同时激活 T 细胞和 B 细胞。不过，该公司市值从 2021 年底上市时的 20 亿美元已经下滑到如今的 2 亿美元。

CRISPR

Editas 压力比较大，进行了重要的策略调整，包括裁员 20%，并对研发管线进行重整，同时强调要推动 BD 合作，以最大化技术平台的价值。

Beam BEAM-101 于 2022 年启动临床，预计 2023 年完成哨兵剂量队列，并开始扩大临床。2024 年初递交 BEAM-301、BEAM-302 的 IND。

PROTAC/蛋白降解剂

Arvinas 的 ARV-471 已经进入三期临床，以 PFS 为主要终点，账上有 13 亿美元现金。

C4 Therapeutics 的现金可使用到 2024 年底，在 2023 年将披露 CFT7455 和CFT8634 的 1/2 期临床数据，对其来说是一个转折意义的年份。

Kymera 在 2023 年将与合作方赛诺菲启动 KT-474 的二期临床，并公布一期临床数据。

ADC

Seagen 在 Vedotin ADC 之后积极开发新一代 ADC 技术，同时积极开展外部合作，扩充研发管线并最大化技术平台价值。

ImmnoGen 介绍了其研发管线采用的不断迭代的 ADC 技术平台。

ADC Therapeutics 在 2023-2024 年将迎来多个催化剂时间。

Sutro 将在 2023 年迎来多个里程碑，包括启动 STRO-002 的 2/3 期临床等。

基因治疗

Regenxbio 的 AMD 眼病 AAV 基因疗法 RGX-314 正在进行关键临床试验，账上还有 6 亿美元现金，可以支撑到 2025 年。

Bluebird 有 2 款基因疗法获得 FDA 批准，今年将寻求第 3 款基因疗法的上市。

细胞治疗

Arsenal Bio 为实体瘤 CAR-T 的初创公司，去年 9 月完成 2.2 亿美元 B 轮融资。Arsenal 在技术上做了很多创新，如 CITE 技术为在一个位点插入多个基因，采用双靶点设计平衡有效性与安全性。首个产品 AB-1015 已经进入临床试验，同时靶向 ALPGP/MSLN，肿瘤位置扩增倍数远超外周血，表明其可以更好的作用于肿瘤组织。