礼来心脏代谢新药国内获批临床

近日，据 CDE 官网显示，礼来心脏代谢新药 LY3819469 注射液在国内递交的临床试验申请获默示许可，用于降低已诊断 ASCVD 的患者或 ASCVD 高危患者的 Lp(a) 血浆稳态水平。（受理号：JXHL2200285）。

来自：CDE 官网

LY3819469 是一款心脏代谢在研新药，其 IND 申请已于 2021 年 5 月获 FDA 批准，当前正在开展一项针对心脏代谢疾病的 I 期临床研究（登记号：NCT04914546）。

LY3819469 是基于 Dicerna 公司 GalXC™ RNAi 技术平台开发的一款 RNAi 候选药物。2018 年，礼来与 Dicerna 公司达成全球许可和研发合作，重点关注心脏代谢、神经退行性疾病和疼痛领域潜在新药的发现、开发和商业化。

根据协议条款，Dicerna 将获得 1 亿美元的预付款，以及 1 亿美元的股权投资。此外，Dicerna 将有资格获得高达 3.5 亿美元的开发和推广里程碑付款，以及产品销售分成。

LY3819469 医药交易

来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）

此次合作主要基于 Dicerna 专有的 GalXC™ RNAi 技术，该技术平台旨在推动下一代基于 RNAi 疗法的开发，以沉默肝脏中的致病基因。基于 GalXC 技术的产品可实现皮下给药，延长作用时间，降低给药频率，为患者带来更多便利。GalXC™ 方法旨在优化 RNAi 通路的活性，使其以最具特异性和最有效的方式运作。

Dicerna 最初设计的 RNAi 技术平台主要针对肝脏疾病领域，不过，当前 Dcerna 也在探索其他领域，其 RNAi 技术与 GalXC-Plus 的新应用拓展了肝脏靶向 GalXC 技术对肝脏以外组织和细胞类型的功能和应用。

LY3819469 是两家公司合作开发的第二款进入临床阶段产品，此前于 2020 年 11 月，其合作的另一款 RNAi 疗法候选药物 LY3561774 已获 FDA 批准临床，当前正在开展正对高脂血症的 II 期临床研究（登记号：NCT05256654），暂未在国内报临床。

LY3819469 全球开发进度甘特图

来自：Insight 数据库网页版

除已进入临床阶段的这两款产品外，两家公司也正在合作推进多款临床前的开发进度，计划合作超过 10 个靶标。

RNAi 并非是新兴技术，然而此前由于其稳定性、体内递送技术等原因，RNAi 药物研发一度陷入低谷，直至 2018 年 Alnylam RNAi 药物 ONPATTRO（PATISIRAN） 获 FDA 批准上市，再次让 RNAi 赛道成为焦点。此后，RNAi 领域交易活跃。

2019 年，诺华斥资 97 亿美金收购 The Medicines Company，以获得降胆固醇 RNAi 药物 Lnclisiran；

2020 年，黑石集团与 Alnylam 达成 20 亿美元融资合作，以用于 RNAi 行业的研发；

2021 年，除诺和诺德收购 Dicerna 外，葛兰素史克与 Arrowhead 公司的合作也备受关注，葛兰素史克以总额超 10 亿美元引进治疗 NASH 的 RNAi 疗法；

……

不断有跨国药企加速进军 RNAi 领域，这也带火了该赛道，目前，据 Insight 数据库显示，全球共有 270 款 RNAi 疗法在研，进入临床阶段的有 104 款，其中有 5 款已获批上市，具体如下：

全球已获批上市的 5 款 RNAi 疗法

来自：Insight 数据库网页版

而对于国内企业来说，当前还处于初级阶段，共有 13 款新药进入临床阶段（含申报临床），其中进展最快的进口产品为诺华 Inclisiran ，目前已处于上市申请中，而赛诺菲 Fitusiran，也已在开展 III 期临床研究。

此外，罗氏、强生、安进等 MNC 以及齐鲁、瑞博生物、厦门甘宝利等国产企业均有布局。

国内 13 款 RNAi 疗法进入临床阶段

来自：Insight 数据库网页版

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查看「siRNA」产品布局…

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编辑：Hebe

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