近日,据 CDE 官网显示,礼来心脏代谢新药 LY3819469 注射液在国内递交的临床试验申请获默示许可,用于降低已诊断 ASCVD 的患者或 ASCVD 高危患者的 Lp(a) 血浆稳态水平。(受理号:JXHL2200285)。
来自:CDE 官网
LY3819469 是一款心脏代谢在研新药,其 IND 申请已于 2021 年 5 月获 FDA 批准,当前正在开展一项针对心脏代谢疾病的 I 期临床研究(登记号:NCT04914546)。
LY3819469 是基于 Dicerna 公司 GalXC™ RNAi 技术平台开发的一款 RNAi 候选药物。2018 年,礼来与 Dicerna 公司达成全球许可和研发合作,重点关注心脏代谢、神经退行性疾病和疼痛领域潜在新药的发现、开发和商业化。
根据协议条款,Dicerna 将获得 1 亿美元的预付款,以及 1 亿美元的股权投资。此外,Dicerna 将有资格获得高达 3.5 亿美元的开发和推广里程碑付款,以及产品销售分成。
LY3819469 医药交易
来自:Insight 数据库网页版(http://db.dxy.cn/v5/home/)
此次合作主要基于 Dicerna 专有的 GalXC™ RNAi 技术,该技术平台旨在推动下一代基于 RNAi 疗法的开发,以沉默肝脏中的致病基因。基于 GalXC 技术的产品可实现皮下给药,延长作用时间,降低给药频率,为患者带来更多便利。GalXC™ 方法旨在优化 RNAi 通路的活性,使其以最具特异性和最有效的方式运作。
Dicerna 最初设计的 RNAi 技术平台主要针对肝脏疾病领域,不过,当前 Dcerna 也在探索其他领域,其 RNAi 技术与 GalXC-Plus 的新应用拓展了肝脏靶向 GalXC 技术对肝脏以外组织和细胞类型的功能和应用。
LY3819469 是两家公司合作开发的第二款进入临床阶段产品,此前于 2020 年 11 月,其合作的另一款 RNAi 疗法候选药物 LY3561774 已获 FDA 批准临床,当前正在开展正对高脂血症的 II 期临床研究(登记号:NCT05256654),暂未在国内报临床。
LY3819469 全球开发进度甘特图
来自:Insight 数据库网页版
除已进入临床阶段的这两款产品外,两家公司也正在合作推进多款临床前的开发进度,计划合作超过 10 个靶标。
RNAi 并非是新兴技术,然而此前由于其稳定性、体内递送技术等原因,RNAi 药物研发一度陷入低谷,直至 2018 年 Alnylam RNAi 药物 ONPATTRO(PATISIRAN) 获 FDA 批准上市,再次让 RNAi 赛道成为焦点。此后,RNAi 领域交易活跃。
2019 年,诺华斥资 97 亿美金收购 The Medicines Company,以获得降胆固醇 RNAi 药物 Lnclisiran;
2020 年,黑石集团与 Alnylam 达成 20 亿美元融资合作,以用于 RNAi 行业的研发;
2021 年,除诺和诺德收购 Dicerna 外,葛兰素史克与 Arrowhead 公司的合作也备受关注,葛兰素史克以总额超 10 亿美元引进治疗 NASH 的 RNAi 疗法;
……
不断有跨国药企加速进军 RNAi 领域,这也带火了该赛道,目前,据 Insight 数据库显示,全球共有 270 款 RNAi 疗法在研,进入临床阶段的有 104 款,其中有 5 款已获批上市,具体如下:
全球已获批上市的 5 款 RNAi 疗法
来自:Insight 数据库网页版
而对于国内企业来说,当前还处于初级阶段,共有 13 款新药进入临床阶段(含申报临床),其中进展最快的进口产品为诺华 Inclisiran ,目前已处于上市申请中,而赛诺菲 Fitusiran,也已在开展 III 期临床研究。
此外,罗氏、强生、安进等 MNC 以及齐鲁、瑞博生物、厦门甘宝利等国产企业均有布局。
国内 13 款 RNAi 疗法进入临床阶段
来自:Insight 数据库网页版
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编辑:Hebe
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