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结果出炉！GSK 投票结果喜忧参半，达普司他或将在透析依赖 CKD 患者中率先出道

2022-10-28 19:37:57本文来源: Insight数据库

10 月 26 日，美国 FDA 召集了心血管及肾病药物专家咨询委员会（CRDAC）的专家们，讨论来自 GSK 的第 3 款口服小分子缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶 (HIF-PH) 抑制剂「达普司他」在透析依赖（DD）慢性肾病（CKD）相关贫血和非透析依赖（NDD）慢性肾病（CKD）相关贫血患者中的获益是否大于风险。

达普司他是在罗沙司他、Vadadustat 之后第 3 款面临审评决定的 HIF-PHI，其成功与否，也将影响此类药物在美国商业化前景的估量。

昨日，投票结果已经出炉。专家们对两项适应症给予了相反的意见，其中，针对透析依赖患者群体的适应症赢得了专家们 13:3 的支持票，而针对非透析依赖患者群体的适应症则被 11:5 致以反对。

从投票结果来看虽然喜忧参半，但若达普司他能以 DD-CKD 相关贫血适应症率先出道，将是 HIF-PHI 在美国市场的一步突破。事实上以罗沙司他为例，该药在中国、日本也都是先在透析依赖患者中获得批准，再将适应症拓展至非透析依赖人群的。

罗沙司他在中国和日本的适应症拓展：

从透析依赖 → 非透析依赖

截图来自：Insight 数据库（http://db.dxyl.cn/v5/home/）

本次投票结果并不意外。在会前 FDA 提供的简报文件中，就详细介绍了对达普司他两项适应症的争议问题。其中对于透析依赖患者，FDA 认为其疗效与成熟药物促红细胞生成素（ESA）相似，且未增加安全性风险，但首款口服药带来的意义存疑；对于非透析患者，FDA 表示达普司他增加了心血管、中风等额外风险，且口服药不利于疾病管理。

专家们以大比分肯定了在透析人群中，首款口服药对这部分未满足医疗需求的积极意义，在优异疗效之下，口服给药的便利性有助于减轻了医患负担和医疗成本。在非透析人群中他们则肯定了 FDA 的意见，认为在安全性风险增加的情况下，获益不足以抵消。

FDA 的专家咨询委员会由监管机构之外的业内专业人士组成，以听证会的形式就存在争议的问题进行公开讨论和投票表决，为 FDA 提供外部专业建议，以帮助 FDA 的审评员们对药物作出更合理的决定。

虽然 FDA 并非总是听从咨询委员会，但委员会专家的建议将成为他们做出审评决定的重要参考之一，同时对于药企（尤其是从事会议相关药物研发的药企）而言，也能够提供来自监管侧的考量，从而帮助他们设定和调整开发策略，提高药物研发成功率。

Insight 持续关注和追踪全球创新药审评动态。在 FDA 就达普司他召开会议前，我们也撰文介绍了罗沙司他的监管挫折始末、达普司他的核心争议以及国内 HIF-PHI 创新药和仿制药的最新研发格局。

详细信息可阅读 Insight 前日文章 >> 罗沙司他遭 FDA 拒绝后，GSK 能否反超制胜？

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