行业报告｜政策监管支持下的儿童用药（数据篇）报告（免费下载）

近年来，我国陆续推出一系列旨在加速研发创新、提升审评效率、保障药品安全的「组合拳」措施。随着措施的落地，儿童药物的研发生产日益呈现崭新局面。

为帮助读者了解该领域发展状况，丁香园 Insight 线上讲堂继前不久推出「政策监管支持下的儿童用药（政策篇）」课程后，此次又对「数据篇」进行了全方位的介绍。

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  内部鼓励外部引进填补儿童药物空白

根据「七普」数据，全国 14 岁及以下人口近 2.6 亿。这一庞大人群的健康需求不仅带来极富潜力的药物市场，同时也对药物研发和创新提出了更高要求。

为此，国家卫健委等部门，围绕我国儿童主要疾病谱，结合境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药现状，自 2016 年起连续推出了三批鼓励研发申报清单，以丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求。

第一批 32 个鼓励申报的品种中，咪达唑仑、水合氯醛、左乙拉西坦、普萘洛尔相应剂型纳入优先审批并获批上市。第二批 39 个鼓励申报的品种中，氯巴占、氨己烯酸、波生坦、吸入一氧化氮、依库珠单抗相应剂型规格纳入优先审批并获批上市。第三批 34 个鼓励申报的品种中，他克莫司相应剂型规格纳入优先审批并获批上市。

除了大力组织国内药企研发生产并加速审批外，我国药监部门还分批制定了临床急需境外新药品种目录，并纳入十余种儿童急需且国内尚属空白的药物，以加快其引进和应用。就其种类而言，既有多发于儿童的罕见病药和孤儿药，也有专门防治严重危及生命且具有明显临床优势的新药。

  加速审批为儿童药物上市提供新助力

在激励儿童药物研发上市的诸项措施中，加速审批政策是不可或缺的一环。

以「优先审评审批程序」为例，该政策虽不能加速药品临床开发进度，但大大缩短了审评过程，对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，审评时限为 130 日，临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为 70 日。

2021 年度药品审评报告显示，根据现行《药品注册管理办法》，2021 年共 115 件注册申请（69 个品种）纳入优先审评审批程序。其中，符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，占比 29.57%。药审中心优先审评资源正在逐年加大向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜。

综合来看，在纳入优先评审程序的儿童药物中，70% 为化学药物，21% 为治疗用生物制品，4% 为预防性生物制品，其余为中药；涵盖了神经/精神/麻醉、内分泌、呼吸系统、心血管/血液循环、肿瘤、免疫、罕见病、感染/疫苗等多个领域。

其中有较多受理号的儿童优先审评适应症包括糖尿病、特应性皮炎、镇静、癫痫及 ADHD 等。

  中国儿童药物研发转化获得长足进步

在诸多鼓励措施的合力作用下，我国儿童药物研发转化的各个环节都有了不同程度的进步。Insight 数据库的跟踪数据显示，2015 年以来，儿童用药的临床试验呈逐年上升趋势，其中 BE 占比 38%，III 期占比 29%，I 期占比 13%。

具备开展儿童临床试验资质的机构也有了明显增加。

根据 CDE 药物临床试验机构备案管理信息平台公示数据，截至 2022 年 8 月共 1421 机构备案，其中备案儿科专业的（儿科、小儿外科、儿童保健科）共有 240 家机构，其中专科医院 49 家。机构中分布较多的地区为：广东省、河南省、浙江省、江苏省、北京市。

纵观在儿科领域布局的药企，长春高新可谓国内药企中儿童生物药代表，中成药则以葵花药业为代表。

前者依托子公司金赛药业、百克生物和华康药业，在生长激素一家独大的基础上，经过多年的产业布局和研发投入，医药产品覆盖创新基因工程制药、新型疫苗、现代中药等多个医药细分领域，逐步实现多产品多赛道结构调整。

后者拥有「小葵花」和「葵花」两个品牌，目前儿童药上市品种近 60 个，涵盖儿童呼吸系统疾病、胃肠系统疾病、免疫补益系统、儿童罕见病用药等。

相较而言，在儿科领域发力的中外药企，其特征有显著不同，美国儿科药企多为大型创新制药企业，而国内儿科药企并非第一方阵的企业。

这可能是因为目前儿科用药多为中成药，儿童和成人共用药及经验性用药较多等，且国内儿科用药政策还处于鼓励自愿递交儿科研究计划的状态，并没有强制性的法律法规要求企业在递交 NDA 或 BLA 时必须递交儿科临床研究计划，国内创新药申报不和儿童用药申报绑定，因此创新药企拓展自身创新药的儿科用途的动力不大。

尽管我国儿童药物的研发上市已有长足进展，但不可否认的是前路依然挑战重重。譬如在鼓励申报的品种目录中，仍有逾半数暂无申报。这也提示我国实现儿童药物供给与需求的平衡，还有较长的路要走。

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编辑：Hebe

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