7月 14 日,CDE 官网显示,阿斯利康 CAEL-101 注射液的临床试验申请获受理(受理号:JXSL2200120)。
来自:CDE 官网
CAEL-101 是由 Caelum 公司开发的一种潜在「first-in-class」纤维反应性单克隆抗体,用于治疗轻链(AL)淀粉样变性。
轻链淀粉样变性是一种罕见的疾病,会导致严重的器官损伤和功能衰竭。CAEL-101 可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合,以减少或消除淀粉样蛋白沉积,从而改善患者的器官功能。
2021 年 9 月,阿斯利康宣布以高达 5 亿美元的交易取得生物技术公司 Caelum Biosciences 的全面控制权,并获得 CAEL-101。
CAEL-101 已获得 FDA 和欧盟委员会授予的孤儿药资格,作为免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的潜在疗法。此外,FDA 于 2021 年 6 月授予 CAEL-101 治疗该病的快速通道资格。
此前,在 2021 ASH 会上,披露了一项 2 期临床研究数据。这是一项开放标签的 II 期研究(登记号:NCT04304144),旨在评估单克隆抗体 CAEL-101 联合 SOC 方案(环磷酰胺联合硼替佐米和地塞米松)的长期安全性与耐受性。在该会议上对该研究 1 年的结果进行了更新。
本研究共纳入 25 例患者,平均年龄为 65.2 岁(47-80)。24 例患者(96%)发生治疗期间出现的不良事件(TEAE),但只有 6 例患者(24%)发生可能与治疗相关的 TEAE。8 例患者(32%)至少经历了 1 次 ≥ 3 级 TEAE,3 例患者(12%)停药。在抗 PCD 方案中加入 DARA 后,没有改变 CAEL-101 的药代动力学及患者耐受性。总体而言,CAEL-101 表现出良好的安全性和耐受性。
NCT04304144 临床试验结果
来自:Insight 数据库网页版 (http://db.dxy.cn/v5/home/)
当前,据 Insight 数据库显示,CAEL-101 正在开展两项 III 期临床试验(登记号:NCT04504825、NCT04512235),以检验 CAEL-101 和目前标准疗法(SoC)联用,一线治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的疗效和安全性。两项临床试验的主要终点均为患者总生存期(OS),正在进行患者入组招募。
CAEL-101 全球在研进展甘特图
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