7 月 7 日,据 CDE 官网显示,拟将武汉纽福斯生物 NR082 眼用注射液纳入突破性疗法,用于 Leber 遗传性视神经病变(G11778A 突变)。
来自:CDE 官网
NR082 眼用注射液(rAAV-ND4,研发代号 NFS-01)是由纽福斯生物自主研发的,一种重组腺相关病毒血清型 2 载体(rAAV2)的新型眼内注射基因治疗产品,正在开发用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变(LHON)。
NR082 作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,通过单次玻璃体内注射,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。
ND4 基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究(IITs),186 例 LHON 受试者中得到证明,一些病人的长期安全性,有效性,耐受性甚至达到了 90 个月。
据 Insight 数据库 显示,NR082 于 202