国产眼科 AAV 体内基因治疗药物，拟纳入突破性疗法

7 月 7 日，据 CDE 官网显示，拟将武汉纽福斯生物 NR082 眼用注射液纳入突破性疗法，用于 Leber 遗传性视神经病变（G11778A 突变）。

来自：CDE 官网

NR082 眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号 NFS-01）是由纽福斯生物自主研发的，一种重组腺相关病毒血清型 2 载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变（LHON）。

NR082 作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

ND4 基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186 例 LHON 受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了 90 个月。

据 Insight 数据库 显示，NR082 于 2021 年 3 月首次在国内获批临床，成为国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并于同年 5 月首次启动临床。

NR082 国内项目概览

来自：Insight 数据库 （http://db.dxy.cn/v5/home/）

纽福斯当前正在国内开展一项评估基因治疗 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 的安全性和有效性的 1/2/3 期、单臂、多中心、二阶段的临床研究（登记号：CTR20211179、NCT04912843）。

CTR20211179 临床试验

来自：Insight 数据库 （http://db.dxy.cn/v5/home/）

此前，纽福斯于 5 月 25 日宣布称基于 NR082 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验的安全性和有效性数据，已与 CDE 在 Ⅱ 期临床试验结束会议（EOP2）上就拟进行的 Ⅲ 期临床试验方案可行性达成一致意见。

在境外，NR082 于 2020 年 9 月获 FDA 孤儿药认定，并于今年 1 月获 FDA 新药临床试验许可，即将在美国开展临床试验。

NR082 全球在研进度甘特图

来自：Insight 数据库 （http://db.dxy.cn/v5/home/）

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编辑：Hebe

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