7 月 7 日,据 CDE 官网显示,拟将武汉纽福斯生物 NR082 眼用注射液纳入突破性疗法,用于 Leber 遗传性视神经病变(G11778A 突变)。
来自:CDE 官网
NR082 眼用注射液(rAAV-ND4,研发代号 NFS-01)是由纽福斯生物自主研发的,一种重组腺相关病毒血清型 2 载体(rAAV2)的新型眼内注射基因治疗产品,正在开发用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变(LHON)。
NR082 作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,通过单次玻璃体内注射,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。
ND4 基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究(IITs),186 例 LHON 受试者中得到证明,一些病人的长期安全性,有效性,耐受性甚至达到了 90 个月。
据 Insight 数据库 显示,NR082 于 2021 年 3 月首次在国内获批临床,成为国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物,并于同年 5 月首次启动临床。
NR082 国内项目概览
来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)
纽福斯当前正在国内开展一项评估基因治疗 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 的安全性和有效性的 1/2/3 期、单臂、多中心、二阶段的临床研究(登记号:CTR20211179、NCT04912843)。
CTR20211179 临床试验
来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)
此前,纽福斯于 5 月 25 日宣布称基于 NR082 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验的安全性和有效性数据,已与 CDE 在 Ⅱ 期临床试验结束会议(EOP2)上就拟进行的 Ⅲ 期临床试验方案可行性达成一致意见。
在境外,NR082 于 2020 年 9 月获 FDA 孤儿药认定,并于今年 1 月获 FDA 新药临床试验许可,即将在美国开展临床试验。
NR082 全球在研进度甘特图
来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)
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