国产眼科 AAV 体内基因治疗药物，拟纳入突破性疗法

7 月 7 日，据 CDE 官网显示，拟将武汉纽福斯生物 NR082 眼用注射液纳入突破性疗法，用于 Leber 遗传性视神经病变（G11778A 突变）。

来自：CDE 官网

NR082 眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号 NFS-01）是由纽福斯生物自主研发的，一种重组腺相关病毒血清型 2 载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变（LHON）。

NR082 作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

ND4 基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186 例 LHON 受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了 90 个月。

据 Insight 数据库 显示，NR082 于 202