武田 Susoctocog alfa 上市申请拟纳入优先审评

6 月 29 日，CDE 官网显示，拟将武田递交的注射用 Susoctocog alfa 上市申请纳入优先审评，适应症为获得性血友病 A 成人患者按需治疗和出血事件的控制（受理号：JXSS2200020）。

来自：CDE 官网

Susoctocog alfa/Obizur 是目前首个 FDA 以及 EMA 批准用于获得性血友病 A 的重组猪 FⅧ（rpFⅧ）药物，有望为中国获得性血友病 A 患者提供新的治疗选择。

Susoctocog alfa 获批适应症

来自：Insight 数据库 （http://db.dxy.cn/v5/home/）

获得性血友病 A 是一种获得性出血性疾病，患者由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ自身抗体导致 FⅧ活性降低，其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血，年发病率约为 1.5/100 万。该病具有罕见、突发的特点，且出血表现具有异质性，可以无出血倾向或仅有轻微出血，也可发生消化道出血、腹膜后出血和颅内出血等致命性出血。

中国获得性血友病登记（CARE）研究显示，获得性血友病 A 患者首次就诊时严重出血约占 60.9%，严重威胁生命健康。由于获得性血友病 A 病情凶险，及时诊断、及早给予恰当治疗是获得性血友病 A 成功治疗的关键 。

Susoctocog alfa/Obizur 与人序列凝血因子Ⅷ（FⅧ）结构相似、序列同源，且不易受到抗人 FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人 FⅧ发挥明显的止血作用。

在一项前瞻性、2/3 期多中心、开放标签临床试验中，共入组 28 位获得性血友病 A 患者，100% 的患者在给药后 24 小时出现疗效可评估的反应（出血停止或减少）。其中 94%（16/17）的患者接受了 rpFVIII 作为一线治疗。此外，作为重组蛋白，Susoctocog alfa 降低了血源性病原体传播风险。

NCT01178294 试验结果

来自：Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）