恒瑞「海曲泊帕乙醇胺片」获 FDA 孤儿药资格认定

近日，江苏恒瑞海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获 FDA 授予的孤儿药资格认定。孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。本次恒瑞获得美国 FDA 孤儿药资格认定， 将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。

海曲泊帕乙醇胺是一种口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活 TPO-R 介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。

2017 年 12 月，海曲泊帕乙醇胺片获批开展治疗再生障碍性贫血的临床试验；2019 年 8 月，获批开展治疗肿瘤化疗所致血小板减少症的临床试验；2020 年 11 月，获批开展治疗儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症的Ⅲ期临床试验；2022 年 1 月，在美国获批开展治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的Ⅲ期临床 试验。

据 Insight 数据库 显示，海曲泊帕乙醇胺片已获批上市两个适应症，分别为：2021 年 6 月获 NMPA 批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。 

海曲泊帕乙醇胺片国内在研项目概览

来自：Insight 数据库 （http://db.dxy.cn/v5/home/）

当前国外有海曲泊帕乙醇胺片同类产品 Eltrombopag（葛兰素史克/诺华，商品名 Promacta）、Avatrombopag（Dova Pharmaceuticals, 商品名 Doptelet）、 Lusutrombopag（Shionogi，商品名 Mulpleta）获批上市。

在国内，Eltrombopag 于 2017 年获批上市，产品名称为艾曲泊帕乙醇胺片，用于慢性免疫性（特发性） 血小板减少症成人患者，2022 年 5 月扩展至 6-11 岁儿童患者。

Avatrombopag 于 2020 年获批上市，产品名称为马来酸阿伐曲泊帕片，用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。据公开资料显示，2021 年上述 3 个同类产品全球销售额约为 21.43 亿美元。

截至目前，海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计已投入研发费用约 23,468 万元。

本次海曲泊帕乙醇胺片治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得孤 儿药资格认定后，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定 的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获 批后将享受 7 年的市场独占权。

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