然而 2021 年初,安全性隐忧开始逐渐浮现。2 月份,FDA 暂停了 lovo-cel 针对 18 岁以下镰状细胞病患者的临床试验,原因是 2 例患者发展为急性髓性白血病(AML)。lovo-cel 和 beti-cel 为 LentiGlobin™ 针对不同适应症开发的疗法,前者针对镰状细胞病,后者针对 β 地中海贫血。不过针对这一事件,蓝鸟生物在调查后表示不太可能与其慢病毒载体(LLV)相关。
同年 8 月,在 eli-cel 的临床试验中,1 例接受 eli-cel 治疗的患者被诊断患上骨髓增生异常综合征(MDS),这种疾病最终会发展为急性髓系白血病(AML),因而意味着 eli-cel 潜在可能带来致癌风险。经蓝鸟生物调查,MDS 的发生是由于慢病毒载体(LVV)整合入患者基因组所致。FDA 随即要求蓝鸟生物暂停了相应临床试验。12 月,该药的上市审评也遭遇延期,PDUFA 决定日期在 2022 年 9 月 16 日。