Insight 数据库/医药资讯/歌礼制药 FXR 激动剂 IND 获 FDA 批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎

歌礼制药 FXR 激动剂 IND 获 FDA 批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎

2022-06-09 19:39:40本文来源: Insight数据库

6 月 8 日，歌礼制药发布公告称其自己研发的 FXR 激动剂 ASC42 用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 的一项药物－药物相互作用 (DDI) 研究临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，该研究将为后续在中国、美国和欧盟开展 ASC42 III 期临床试验提供更多支持。

ASC42 是一款由歌礼制药全资附属公司甘莱制药自主研发、有望成为同类最佳（best-in-class）的新型高效选择性非甾类法尼醇 X 受体（FXR）激动剂。ASC42 口服片剂由甘莱专有制剂技术开发，具有室温下稳定的特点。ASC42 既可作为单药使用，也可与甲状腺激素 β 受体（THR-β）激动剂 ASC41 或脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂 ASC40 联合使用。

此前的 ASC42 美国 I 期临床试验 (临床试验编号：NCT04679129) 数据显示，在 15 mg 剂量每日一次为期 14 天的治疗期间，受试者的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 维持在正常水平且未观察到出现瘙痒症状，FXR 靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子 19(FGF19) 在给药第 14 天时的增幅高达 1,780%，这使得 ASC42 FXR 激动剂有望成为同类最佳的 PBC 候选药物。

目前 FXR 激动剂 ASC42 中国 II 期临床正在进行中，甘莱计划在完成中国 II 期临床试验后启动中国、美国和欧盟 III 期临床试验。

ASC42 国内研发进展甘特图

来自：Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

PBC 是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。

一项流行病学研究显示，2014 年美国约有 12 万 PBC 患者。熊去氧胆酸 (UDCA) 是治疗 PBC 的标准治疗方案，然而约 40% 的 PBC 患者对 UDCA 应答不足或不耐受。对于这部分 UDCA 应答不足或不耐受的患者，美国目前仅批准奥贝胆酸 (OCA) 用于治疗，但 OCA 并未在中国获批。此外， OCA 的使用会增加患者的瘙痒症发生率，并引起 LDL-C 升高。

点击卡片进入 Insight 小程序

查询「ASC42」全球研发进度

免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。

策划：Hebe

PR 稿对接：微信 insightxb

投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn