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全球首个！信达/驯鹿生物的 CAR-T 产品自身免疫适应症申报临床

2022-05-30 20:21:25本文来源: Insight数据库

5 月 28 日，据 CDE 官网公示，驯鹿生物递交的伊基仑赛注射液的临床试验申请获得受理。据公司新闻稿显示，本次申报的适应症为抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。这是全球首个 CAR-T 在 NMOSD 疾病领域的 IND 申请。

来自：CDE 官网

伊基仑赛注射液（商品名：福可苏，驯鹿医疗研发代号：CT103A，信达生物研发代号：IBI326）是由驯鹿生物和信达生物联合开发的一款全人源 BCMA 嵌合抗原受体自体 T 细胞注射液。该产品以慢病毒为基因载体转染自体 T 细胞，CAR 包含全人源 scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB 共刺激和 CD3ζ 激活结构域。

2021 年 2 月，CT103A 已获得 CDE「突破性治疗药物」认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。约一年后，再次获得 FDA 授予的孤儿药资格认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

CT103A 全球在研进度甘特图

来自：Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

而本次申报的适应症为抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）。该项申请是基于伊基仑赛注射液研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上，但症状控制欠佳的难治性视神经脊髓炎谱系疾病患者。

该研究的主要目的是观察伊基仑赛注射液治疗 NMOSD 受试者的安全性、耐受性，以及初步的疗效、药代动力学（Pharmacokinetics，PK）、药物动力学（Pharmacodynamics，PD）相关指标。截至 3 月 20 日，12 例受试者接受了伊基仑赛注射液回输，其中 0.5×10⁶CAR-T 细胞/kg 剂量组 3 例受试者、爬坡阶段与扩展阶段 1.0×10⁶ CAR-T 细胞/kg 剂量组分别 3 例和 6 例受试者接受了伊基仑赛注射液 CAR-T 胞回输。

研究数据初步显示了 0.5×10⁶CAR-T 细胞/kg 与 1.0×10⁶ CAR-T 细胞/kg 剂量组伊基仑赛注射液在治疗传统疗法控制不佳的 NMOSD 受试者时展示了较为可靠的安全性，所有的 CRS（Cytokine Release Syndrome，细胞因子释放综合征）均为 1-2 级，未观察到任何 ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome, 免疫效应细胞相关神经系统综合征）。有效性方面，50% 受试者视力改善，67% 受试者行走能力改善，75% 受试者直肠膀胱功能改善。

视神经脊髓炎（neuromyelitis optica, NMO）是中枢神经系统急性或亚急性炎性脱髓鞘性疾病，是一种抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病。NMO 谱系疾病（NMO spectrum disorder, NMOSD）是以血清中存在 NMO-IgG 抗体为标志，涵盖了 NMO 及 NMO 相关疾病，NMOSD 首次发病见于各年龄阶段，以青壮年居多，中位数年龄为 39 岁，亚裔人口聚居区是 NMOSD 的高发地区，中年女性为该疾病高发人群，根据 Frost&Sullivan 报告，2020 年中国 NMOSD 患病人数 4.92 万人，世界范围内患病人数约 17.1 万人。

AQP4-Ab 是 NMOSD 最重要的致病性抗体，大量的基础研究和临床研究均证实该抗体可以导致动物和人类中枢神经系统出现病理损伤，其诊断特异性可高达 90% 以上，NMOSD 患病人群 AQP4-Ab 阳性率在 40%～90% 之间。NMOSD 为高复发、高致残性疾病，90% 以上患者为多时相病程，约 60% 的患者在 1 年内复发，90% 的患者在 3 年内复发，多数患者遗留有严重的视力障碍和或肢体功能障碍、尿便障碍。

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