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直播预告 | 小核酸药物浪潮下，siRNA 药物研发技术分享

2022-04-09 09:00:00本文来源: Insight数据库

顾名思义，小核酸药物是在核酸层面设计研发出的药物。其能够通过对蛋白翻译过程的调控来实现疾病治疗，有望从「源头」上攻克遗传缺陷、病毒性疾病、自身免疫性疾病和癌症等疾病的治疗难题。

这一独特的药物机制使得小核酸药物拥有小分子药物、蛋白类药物无法匹敌的独特优势，包括靶点极为丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等等。正因为如此，小核酸药物被寄予厚望，或将引领第三次现代制药的浪潮。

小核酸药物中最活跃、最具代表性的当属小干扰 RNA（siRNA）。RNA 干扰（RNAi）技术原理为：反义 RNA 与靶基因的 mRNA 以碱基互补配对的形式结合而导致的序列特异性基因沉默现象。而若要实现上述使致病靶基因沉默的目的，siRNA 药物研发中有两点很关键：

其一，siRNA 药物要有精准的序列设计，即要求所设计的 siRNA 与靶基因具高度同源性（提升沉默效应），并尽可能少地与其他基因同源（避免交叉沉默）；
其二，小核酸药物在人体血液内不稳定、易被降解，需要通过恰当的化学修饰和可靠的递送系统，把 siRNA 药物「安全」地送入细胞内。

理论上讲，只要获得明确的致病基因及其 DNA 序列，就可设计特异性的 siRNA 来抑制该基因的表达，进而实现疾病治疗。这也正是 siRNA 药物的魅力和研发价值所在。但是，从理论到现实的路并不好走，必须要掌握足够的技术和经验。

那么，设计 siRNA 时应遵循哪些原则？siRNA 设计该如何选择最佳的靶点序列？进一步优化 siRNA 药物化学修饰和递送系统，并提高细胞摄取效率的技术策略和实践经验又有哪些？

这两大方面的诸多问题能否妥善解决，直接决定了各个药企创新 siRNA 药物研发成功与否，且与各企业的 siRNA 药物研发成本和效率高低息息相关。鉴于此，本期「丁香园 Insight 线上讲堂」特邀成都先导药物开发股份有限公司研发化学中心副总裁万金桥博士，为大家分享「小核酸药物早期开发 – siRNA 设计与成药性提升」，以此助力业界同仁们开展小核酸药物的创新研发，为创新药研发提供新思路。

课程主题：小核酸药物早期开发 – siRNA设计与成药性提升

课程嘉宾：万金桥成都先导药物开发股份有限公司研发化学中心副总裁

万金桥博士，现任成都先导药物开发股份有限公司研发化学中心副总裁。他于 2008 年在武汉大学取得有机化学/化学生物学博士学位，拥有十多年的核苷核酸类抗病毒、抗肿瘤药物及小分子化合物库设计合成经验和丰富的早期药物研发科研团队和项目管理经验。

万金桥博士于 2012 年加入成都先导，负责成都先导核苷核酸化学，DNA 编码化合物的设计、合成以及 DNA 编码化合物库技术的创新工作。

课程时间：2022 年 4 月 12 日（周二） 10:00-11:00

课程亮点：

1、RNAi 背景介绍

2、基于 RNAi 机制的序列设计

3、siRNA 的成药性优化

4、挑战与思考

报名方式：扫描以下二维码，或点击文末「阅读原文」即可免费报名。

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