线上讲堂 | 靶点验证在药物发现和临床开发的意义

众所周知，创新药研发是一条九死一生的漫漫长路。而靶点的选择则是决定研发成功与否的关键因素之一。靶点选对了，药效和临床安全性上的问题就能少许多，也有利于提升药物研发的效率。

然而，已知可成药、市场空间广阔的好靶点往往都面临着异常激烈的竞争。据 丁香园 Insight 数据库 显示，目前国内已有超 1000 个靶点有相关药物开发中，其中 EGFR、HER2、PD-1 等热门靶点在研成分更是达到百个左右规模，再大的市场蛋糕被上百个同质化竞争者瓜分后，也会变成鸡肋。所以布局一些创新、潜力型靶点，对每家药企而言都至关重要。

那么如何挖掘潜力新靶点？这个靶点是否可以成药？是否有研发的先例和经验？竞争格局如何？

在前期调研和开发过程中，通过丁香园 Insight 数据库中的靶点、品种等模块功能即可一键解决情报搜集难题。利用组合筛选和检索，目标靶点的国内竞争详情一目了然，有哪些品种在研，处于何种研发阶段，临床适应症如何布局均可清晰呈现。

同时，在研发过程中，对靶点作用机制的不断验证也可以回答这些问题。基于此，本期「Insight 线上讲堂」特邀开拓药业副总裁、新药研究院院长马连东博士，带来「靶点验证在药物发现和临床开发的意义」的分享，总结研发与临床经验，助力业界同仁们探索更多潜力新靶点。

课程主题：靶点验证在药物发现和临床开发的意义

课程嘉宾：马连东  开拓药业副总裁、新药研究院院长

马连东博士，现任开拓药业副总裁兼新药研究院院长。他主要负责早期药物的发现和开发，带领开拓研发团队完成了 8 个 IND 项目和 3 个临床开发项目，包括领导在巴西 COVID-19 三期临床研究和中美三期临床的申报，以及在世界多个国家进行紧急授权许可的申报和批准。领导全球首个外用雄性激素受体 PROTAC GT20029 的研发 （治疗雄性激素秃发 / Phase I）， 以及针对血液和实体瘤的 c-Myc Cereblon E3 ligase Modulators 的研发（preclinical）。

马连东博士早期在哈佛大学，麻州总医院，德州大学西南医学中心，堪萨斯州立大学肿瘤生物中心完成博士后训练。马博士是美国癌症研究协会和美国血液学学会的会员，发表了 10 多篇期刊论文和 20 多篇 FDA 研究报告，也是 Gandotinib 专利的发明者。

课程时间：2022 年 3 月 18 日（周五）10:00-11:00

课程亮点：

1、新药研发的成功率只有 5%, 主要失败于靶点验证；

2、JAK 靶点验证推动 JAK inhibitor 研发的成功；

3、难成药致癌蛋白质 Myc 的靶点验证及对 Myc degraders 开发的重要性。

《Insight线上讲堂》

《Insight 线上讲堂》是丁香园 Insight 数据库打造的优质知识传播品牌，旨在以高效、易获得的方式，帮助医药产业精英人士迅速了解产业热点形势，探寻产业未来发展新方向。同时，为药企、投资机构、咨询公司、代理公司搭建深度沟通与资源整合平台，洞察行业发展趋势，聚合产业精英势能，共同促进医药产业的转型升级。

课程形式：音频+PPT直播

参与人群：国内外药企、投资机构、CRO、咨询公司、医院、高校、媒体等各界精英

往期回看：

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