2 款儿童用药拟优先审评

2022-03-17 19:18:53本文来源: Insight数据库

3 月 17 日，CDE 公示拟将 4 款药品上市申请纳入优先审评审批，其中包括两款儿童用药「吡仑帕奈口服混悬液」和「司替戊醇干混悬剂」。

来源：CDE 官网

司替戊醇

司替戊醇（Stiripentol），是一种新型抗癫痫药物，与氯巴占联用于治疗 Dravet 综合征相关的癫痫发作。司替戊醇于 2001 年在欧盟获得孤儿药的称号，随后于 2007 年在欧盟、2012 年在日本和加拿大获得批准与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿期严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet 综合征）的难治性全身性强直性阵挛性癫痫发作的辅助治疗；2018 年获美国 FDA 批准与氯巴占联合治疗 2 岁及以上 Dravet 综合征相关癫痫发作患者。而在国内，司替戊醇尚未获批上市。

据 Insight 数据库显示，当前国内司替戊醇共有两种剂型正在开发，分别为胶囊剂和混悬剂；其中混悬剂有 3 家企业在开发，分别为石家庄四药、济南科汇医药和河北君临药业。本次拟纳入优先审评信息显示，石家庄四药成为了首家申报上市的企业。

国内「司替戊醇」项目一览

来自：Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

此次拟纳入优先审评的拟定适应症为：与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet 综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的辅助治疗。

来源：CDE 官网

吡仑帕奈

吡仑帕奈（Fycompa）是由卫材研发的一种首创的抗癫痫药物（AEDs），它是一种高度选择性、非竞争性的 AMPA 型谷氨酸受体拮抗剂，通过靶向突触后 AMPA 受体-谷氨酸的活动，减少与癫痫发作相关神经元的过度兴奋。而谷氨酸是介导癫痫发作的主要神经递质。

2012 年 7 月，Fycompa 率先在欧洲被批准作为一种辅助疗法，用于 12 岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（有或无继发性全身性癫痫发作）和原发性全身性强直痉挛性发作癫痫的治疗，2012 年 10 月该适应症在美国获批。随后该药又于 2017 年 7 月被 FDA 批准作为一种单药疗法，用于 12 岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（有或无继发性全身性癫痫发作）的治疗。

2018 年 10 月，该药被 FDA 批准作为单药疗法以及作为辅助疗法用于 4 岁及以上儿科癫痫患者部分发作性癫痫（有或无继发性全身性癫痫发作）的治疗。Fycompa 服用方便，仅需每日睡前服用一次。除了片剂，Fycompa 获批的剂型还有口服混悬剂、细颗粒剂。

据 Insight 数据库显示，当前国内共有 11 个吡仑帕奈项目在开发，其中仅卫材的吡仑帕奈片在 2019 年获批上市，已经通过谈判进入医保乙类目录，最新医保支付价格为 4.52 元/2mg/片。江苏康缘药业和江西青峰药业在 2021 年 8 月和 2022 年 1 月先后提交了吡仑帕奈片的仿制药上市申请，首仿或将在两者之间诞生；另有 3 款吡仑帕奈片在 BE 试验中，4 款吡仑帕奈片仿制药已经获批临床，尚未开展临床试验。而对于本次拟优先审评的混悬剂，国内除了原研卫材之外尚未有其他企业研发。

吡仑帕奈成分国内竞争格局