信达生物/驯鹿医疗 BCMA CAR-T 获 FDA 孤儿药认定

2 月 14 日，信达生物与驯鹿医疗共同宣布，FDA 孤儿药开发办公室已正式书面回函，授予两家公司共同开发的全人源自体 B 细胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受体自体 T 细胞（CAR-T）注射液（信达代号 IB1326，驯鹿代号 CT103A）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

FDA 孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA 针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于 20 万的疾病。IBI326 候选产品将有资格享受若干优惠政策，包括 FDA 对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。

IBI326 是由信达生物和驯鹿医疗制药联合开发的一种创新候选产品。该候选产品以慢病毒为基因载体转染自体 T 细胞，CAR 包含全人源 scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB 共刺激和 CD3ζ 激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，IBI326 CAR-T 候选产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。

2021 年 2 月，IBI326 获国家药监局突破性治疗药物认定用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。2022 年 2 月, IBI326 获美国食品药品监督管理局「孤儿药」认定，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。驯鹿医疗表示，目前正在将 CT103A 的临床开发向前线治疗、联合用药、自身免疫性疾病适应症拓展、海外布局四个维度推进；信达生物表示预期在 2022 上半年在中国递交上市申请，为多发性骨髓瘤患者带去新疗法。

来自：信达生物、驯鹿医疗公告

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