诺华和 Alnylam 达成合作，探索终末期肝病 siRNA 疗法

1 月 6 日，诺华与 Alnylam 公司共同宣布达成一项新的合作，将针对诺华选定的肝脏靶点利用 Alnylam 的 siRNA 技术共同开发用于终末期肝病患者肝脏功能恢复的 siRNA 疗法，以作为该类患者在肝脏移植之外的替代治疗方案。

来自：诺华官网

终末期肝病（ESLD）是一种进行性疾病，通常由肝硬化引起，以肝组织破坏和肝功能丧失为特征，全球范围内每年导致超过 100 万人死亡。目前，肝移植是 ESLD 的唯一治疗方法，但可供使用的器官供应有限，因此临床上迫切需要替代移植的药物，以再生肝组织并恢复由肝脏管理的基本代谢和合成过程。

诺华生物医学研究所所长杰伊·布拉德纳 (Jay Bradner) 表示：「对于治疗终末期肝病的新型药物仍有巨大的未满足需求。基于再生医学领域的领先优势，我们设计了一种恢复策略，可能为肝功能衰竭患者带来变革性的益处。很高兴与 Alnylam 达成合作，Alnylam siRNA 平台非常适合将这一概念转化为临床研究。」

在为期三年的合作期间，Alnylam 将利用诺华开发的特异靶点检测方法开发和评估潜在的 siRNA 疗法。一旦确定候选药物，诺华将进行进一步的开发和临床研究。

Alnylam 是 RNAi 领域的领先企业，成立于 2002 年，主要专注于遗传学疾病、肝脏传染疾病、心脏代谢疾病和中枢神经/眼科疾病 4 个领域。该公司一直坚持在 RNAi 治疗领域深耕，相继开发了两种 siRNA 递送技术：脂质纳米粒子递送平台和 N-乙酰半乳糖胺-siRNA 递送平台。该公司已经与多家跨国药企达成合作，包括赛诺菲、再生元、Vir Biotechnology 等。

2021 年 12 月，诺华的潜在重磅炸弹药物 Inclisiran 获 FDA 批准上市，该药即为诺华（收购 The Medicine Company [MDCO]）与 Alnylam 的合作产品，是一款半年一次给药的 PCSK9 靶向 siRNA 药物。

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编辑：加一

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