索元生物发现首个基因治疗创新药生物标志物

2021 年 12 月 17 日，精准医疗领军企业索元生物宣布，利用其独特的生物标志物发现平台，成功发现针对复发性高级别神经胶质瘤（HGG）的一种组合药物的基因疗法 DB107 的全新生物标志物 DGM7（Denovo Genomic Marker 7），DGM7 有望成为基因治疗领域的首个预测性生物标志物。

DB107 是一种包括了基因治疗载体 Toca 511 和小分子化疗药 Toca FC 的新型组合疗法。Toca 511 是一种逆转录病毒复制载体（RRV），能够选择性地感染癌症细胞，将胞嘧啶脱氨酶（CD）的基因选择性地递送入癌细胞。这意味着被感染的癌细胞会选择性携带 CD 基因并产生 CD。Toca FC 是一种口服前延长释放药 5-氟胞嘧啶（5-FC），当它遇到 CD 时，它能够转化成抗癌药物 5-氟尿嘧啶（5-FU）。5-FU 能直接杀死癌细胞和免疫抑制性骨髓细胞，从而激活免疫系统对抗癌症并消灭肿瘤。

在 Tocagen 使用 DB107 针对复发性高级别神经胶质瘤的国际Ⅲ期临床试验中，DB107 展现出良好的安全性及耐受性，但在整体人群中 DB107 并没有显现出优于标准疗法的药效。索元生物于 2020 年从 Tocagen 收购了 DB107 及其 RRV 基因治疗平台，经过一年多的探索，发现了 DGM7 可作为 DB107 的预测性生物标志物。在 DB107 试验组中，DGM7 阳性的患者的总体生存率显著优于 DGM7 阴性患者，同时也显著优于采用标准治疗的患者。HGG 中的大部分为胶质母细胞瘤（GBM），GBM 至今仍是最难治疗、预后最差的肿瘤之一，复发性 GBM 的攻击性尤其高，历史数据显示现有疗法下复发性 GBM 的中位生存期仅为 9.3 个月左右，因此这一领域存在着长期、严重未被满足的临床需求。DGM7 有望作为作为伴随诊断识别出 DB107 的潜在获益人群，拯救这部分复发性 GBM 患者的生命。

继此前成功发现 2 个肿瘤治疗药物的生物标志物、1 个中枢神经系统疾病药物的生物标志物，DGM7 是索元生物所拥有的独特的生物标志物发现平台（DGM 平台）在基因治疗领域的突破。作为基因治疗 DB107 的生物标志物，DGM7 是索元生物 DGM 平台在小分子药物之外的成功案例，再次证明了 DGM 平台的可持续性和可扩展性。

除针对复发性 GBM 的 DB107 外，索元生物针对初治 GBM 患者的 DB102 目前正在开展国际多中心Ⅲ期临床试验，该试验目前正在中国、美国以及加拿大的多个临床试验中心入组受试者，预计 2023 年中期分析，2025 年揭盲。索元生物已在 GBM 这一严重未被满足临床需求的领域中实现了层次化、多元化的布局，占据了全球领先地位。

索元生物是一家以高效的精准医疗技术开发多款面向全球市场的首创新药（First-in-class）的生物医药公司。公司针对未满足临床需求的重大疑难病症，如肿瘤及中枢神经类疾病，收购或引进后期临床试验失败但已证明其安全性且显示对部分患者有效的创新药，并获得该等创新药的全球或全球绝大部分地区权益。通过公司独特的生物标志物发现平台，寻获到经独立验证的可预测药效的生物标志物，进而重新开展以生物标志物为指导的国际多中心临床试验，最终开发出面向全球市场的创新药。公司的经营宗旨是以精准医疗为核心，快速高效地研发一批拥有自主知识产权、治疗重大疾病、面向世界的首创新药（First-in-class），解决全球患者未满足的临床需求。

内容来自：索元生物

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编辑：加一

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