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PCSK9 反义寡核苷酸疗法:阿斯利康首次在国内申报临床

2021-12-17 18:16:00本文来源: Insight数据库

12 月 16 日,CDE 官网显示,阿斯利康的降脂药 AZD8233 首次在国内递交临床申请。



AZD8233(ION449)是阿斯利康和 Ionis 合作而获得的一款靶向 PCSK9 的反义寡核苷酸(ASO)药物。据 Insight 数据库显示,该药于 2018 年 7 月首次启动临床,目前进展至临床 II 期。


AZD8233 是一款皮下注射药物,有望实现患者居家给药。阿斯利康表示,在 1 期临床试验中,单剂 AZD8233 注射可实现 PCSK9 水平降低超 90%,LDL-C 水平降低 70%;而 2b 期临床数据将于 2021 H2 获得。


来自:阿斯利康


不光如此,在今年 5 月份发表于 Science Translational Medicine 期刊上的一篇文章中,研究者们还将 AZD8233 开发为口服制剂,并在大鼠和犬类模型中对口服片剂的肝脏生物利用度、血浆中 PCSK9 和 LDL-C 水平降低程度进行了评价。结果也初步支持了 AZD8233 的口服给药潜力。


https://stm.sciencemag.org/content/13/593/eabe9117


PCSK9 即前蛋白转化酶枯草溶菌素 9,是他汀类药物之后公认最有效的明星降脂靶点。作为胆固醇代谢的关键分子,PCSK9 在外源胆固醇的摄取中发挥着重要的调节作用,降低 PCSK9 水平可使细胞表面 LDLR(低密度脂蛋白受体)表达升高,LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)清除增加,从而降低循环中 LDL-C 水平。


据 Insight 全球新药库,当前全球范围内已有至少 38 款 PCSK9 靶向药物进入临床,单抗(16)为主此外还包括苗、ASO、siRNA 等其中 3 款药物已经获批上市:阿利西尤单抗(赛诺菲/再生元)、依洛尤单抗(安进)和 Inclisiran(siRNA,诺华)。

尤其 Inclisiran 同属于核酸药物,拥有半年一次给药潜力,是当之无愧的明星药。该药率先在欧洲获批,美国此前因疫情造成现场检查无法进行而未能批准,不过重新递交 NDA 后 PDUFA 日期在 2022 年 1 月,有望在近日获批。


阿斯利康与 Ionis 已经通过多笔交易达成深度合作。上周,两家公司刚刚达成一笔 35 亿美元合作,使合作项目达到了 5 个,治疗领域横跨代谢、心血管、肾病、癌症。


Ionis 部分合作项目(圈出部分为与阿斯利康合作项目)



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编辑:加一
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