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全球最贵药物在国内申报临床

2021-10-23 00:00:00本文来源: Insight数据库
10 月 21 日,CDE 官网显示,诺华的 SMA 基因疗法 Zolgensma(OAV101)在国内首次提交了临床申请。在 2021 年美国处方药搜索平台 GoodRx 发布的药物价格榜单之中,Zolgensma 以 212.5 万美元(约合 1380 万元)的价格高居榜首。


脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一,已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。该病发病率在 1/8000 至 1/11000 之间,患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩,重症患儿常死于呼吸衰竭。

Zolgensma 是一款针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法,通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达,从而阻止疾病进展。这是诺华在 2018 年以 87 亿美元收购 AveXis 公司获得的产品,在 2019 年 5 月获 FDA 获批上市。

目前,针对 SMA 已有 3 种疗法获批,分别是渤健/Ionis 开发的反义寡核苷酸药物 Spinraza(诺西那生钠)、罗氏的口服疗法 Evrysdi(利司扑兰)以及诺华的 Zolgensma。前两款如今均已在国内获批上市,今日诺华的 Zolgensma 也终于首次在国内提交了临床申请。

诺西那生钠此前就曾经因为「70 万一针」的高价而上过热搜。这款药物通过鞘内给药用于所有年龄的 II 型 SMA 患者,2020 年斩获 20.52 亿美元全球销售额。诺华的 Zolgensma 获批用于两岁以下 I 型 SMA 患者,上市首年销售额突破 3.61 亿美元,2020 年已增长至 9.2 亿美元。罗氏的产品在 2020 年 8 月刚刚获 FDA 批准,2021 年 6 月获 NMPA 批准在中国上市。


附:2021 年全球最贵的 10 款药物



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编辑:加一

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