全球最贵药物在国内申报临床

2021-10-23 00:00:00本文来源: Insight数据库

10 月 21 日，CDE 官网显示，诺华的 SMA 基因疗法 Zolgensma（OAV101）在国内首次提交了临床申请。在 2021 年美国处方药搜索平台 GoodRx 发布的药物价格榜单之中，Zolgensma 以 212.5 万美元（约合 1380 万元）的价格高居榜首。

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。该病发病率在 1/8000 至 1/11000 之间，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。

Zolgensma 是一款针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。这是诺华在 2018 年以 87 亿美元收购 AveXis 公司获得的产品，在 2019 年 5 月获 FDA 获批上市。

目前，针对 SMA 已有 3 种疗法获批，分别是渤健/Ionis 开发的反义寡核苷酸药物 Spinraza（诺西那生钠）、罗氏的口服疗法 Evrysdi（利司扑兰）以及诺华的 Zolgensma。前两款如今均已在国内获批上市，今日诺华的 Zolgensma 也终于首次在国内提交了临床申请。

诺西那生钠此前就曾经因为「70 万一针」的高价而上过热搜。这款药物通过鞘内给药用于所有年龄的 II 型 SMA 患者，2020 年斩获 20.52 亿美元全球销售额。诺华的 Zolgensma 获批用于两岁以下 I 型 SMA 患者，上市首年销售额突破 3.61 亿美元，2020 年已增长至 9.2 亿美元。罗氏的产品在 2020 年 8 月刚刚获 FDA 批准，2021 年 6 月获 NMPA 批准在中国上市。

附：2021 年全球最贵的 10 款药物