Insight 数据库/医药资讯/超 2.92 亿美元引进！先声药业 PI3K 抑制剂申报临床

超 2.92 亿美元引进！先声药业 PI3K 抑制剂申报临床

2021-09-29 00:00:00本文来源: Insight数据库

今日，先声药业引进自 Kazia Therapeutics 公司的 PI3K/mTOR 通路抑制剂 Paxalisib 首次在国内申报临床。

Paxalisib 最早由罗氏基因泰克（Genetech）研发，研发代号为 GDC-0084。2016 年 11 月，罗氏以 500 万美元预付款+后续潜在里程碑款项将这款产品转让给 Novagen 公司（Kazia 前身），当时该药已完成 I 期临床，即将进入 II 期。

2021 年 3 月 29 日，先声药业向 Kazia 引进 Paxalisib，Kazia 在这项交易中获得首付款 1100 万美元，包括 700 万美元现金和 400 万美元股权投资，较当时股票交易价溢价 20%；针对多形性胶质母细胞瘤（GBM），Kazia 还可能获得高达 2.81 亿美元的潜在里程碑付款，以及其他适应症的进一步里程碑付款。先声药业向 Kazia 支付其商业销售额百分之十几的特许权使用费。

交易详情

来自：Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

Paxalisib 是一款具有高效血脑屏障穿透性的 PI3K/Akt/mTOR 通路抑制剂，目前正在开展全球 II/III 期的 GBM AGILE 胶质母细胞瘤平台临床试验，今年 1 月这项临床试验已完成首例入组，将作为主要区域的注册基础。

胶质母细胞瘤（Glioblastoma, GBM）是一种最常见、最具侵袭性的原发性脑肿瘤，目前标准治疗手段包括手术、放疗和替莫唑胺治疗，患者的五年生存率不到 10%，亟待新的疗法带给患者更好的生存获益。磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）信号通路是细胞的中央控制机制之一，超过 85％的胶质母细胞瘤病例中存在 PI3K 通路异常，使之有望成为新疗法的靶标，而 Paxalisib 具备高血脑屏障透过性的独特优势，可能成为潜在破局者。

针对 GBM 适应症，2018 年 2 月 paxalisib 获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定，2020 年 8 月获快速通道资格认定；此外，paxalisib 还获得了美国 FDA 弥漫性内生型桥脑胶质瘤 (DIPG) 罕见儿科疾病认定和孤儿药资格认定。

在 2020 年 11 月美国神经肿瘤学会 (SNO) 年会上公布的临床 II 期研究的中期数据显示，Paxalisib 用于 MGMT 非甲基化的新发胶质母细胞瘤（GBM）患者，中位生存期（mOS）和中位无进展生存期（mPFS）分别为 17.5 个月和 8.4 个月，与现有标准治疗的文献数据的 12.7 个月和 5.3 个月相比，有显著提升。