JAK 抑制剂芦可替尼两项新适应症连续获得 FDA 批准

9 月 22 日，Incyte 宣布其 JAK 抑制剂芦可替尼（ruxolitinib，Jakafi®）获 FDA 批准新适应症，用于此前接受过一种或两种全身性治疗的成人及 12 岁以上慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者。

前一日，FDA 刚刚批准了芦可替尼乳膏剂型（Opzelura™）用于特应性皮炎，使其成为首款外用 JAK 抑制剂。

来自：Incyte 官网

芦可替尼是 Incyte 研发的一款 First-in-class JAK1/2 抑制剂。2009 年诺华与 Incyte 达成合作协议，获得芦可替尼美国以外商业化权利，商品名为 Jakavi，Incyte 则负责芦可替尼在美国的开发和商业化权利。2011 年 11 月，芦可替尼首次在美国获批上市。

根据 Incyte 财报显示，芦可替尼在美国 2020 年销售额为 19.37 亿美元，占到公司 75% 以上的收入；诺华财报显示，芦可替尼在美国以外地区 2020 年的销售额为 13.39 亿美元。从销售额来看，芦可替尼是一款当之无愧的重磅炸弹类药物。

然而，在 2021 年，芦可替尼也受到了 JAK 抑制剂审评风波的波及。由于辉瑞旗下的 JAK 抑制剂托法替尼上市后安全性研究 ORAL Surveillance 未达到共同主要终点，FDA 对 JAK 抑制剂的审评采取了更严格的态度。6 月 21 日，Incyte 宣布 FDA 已将芦可替尼用于治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病（GVHD）监管申请的批准决定日期推迟了 3 个月，好在今日该适应症顺利获批。

本次获批是基于一项 3 期、随机、开放标签、多中心临床试验 REACH3 研究。这项研究评估了 Jakafi 相较最佳可用疗法（BAT）的疗效，主要终点为 ORR。结果显示，Jakafi 在第 24 周的 ORR 为 49.7%，而 BAT 为 25.6% (P<0.0001) 。安全性方面，最常见的血液学不良反应（发生率 > 35%）是贫血和血小板减少症。REACH3 研究的全部结果已经发表在 NEJM。

针对芦可替尼的安全性问题，Incyte 还对给药方式和剂型进行了调整优化，包括开发每日一次制剂和乳膏剂，前者预计在明年年底有望获批，而后者于昨日刚刚获得批准。

编辑：加一

PR 稿对接：微信 insightxb

投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

点击卡片进入 Insight 小程序

药品申报、临床、上市、一致性评价…

随时随地查！

小程序， Insight医药情报助手 ， 交易担保 ， 进入 Insight 小程序，查询更多 Mini Program

↓↓ 点击解锁更多新功能