全球首批！百济「泽布替尼」边缘区淋巴瘤适应症获 FDA 加速批准

9 月 15 日，百济神州宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其百悦泽®（泽布替尼）加速批准，用于治疗接受过至少一次抗 CD20 治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。根据新闻稿，这是泽布替尼在该项适应症上的全球首批。

此项加速批准基于总缓解率（ORR）结果。针对该适应症的后续完全批准，将取决于确证性试验能否进一步证实患者的临床获益。

此次 FDA 批准是基于两项单臂临床试验的有效性结果，这两项试验的主要终点均是经独立审查委员会（IRC）基于 2014 年 Lugano 分类标准评估的 ORR。

一项多中心、关键性 2 期 MAGNOLIA 临床试验（NCT03846427）评估了百悦泽®在接受过至少 1 线抗 CD20 治疗的 R/R MZL 患者中的疗效。研究共入组 66 例患者，其中 26 例为结外亚型，26 例为淋巴结亚型，12 例为脾亚型，4 例亚型未知。基于 CT 扫描的评估，ORR 为 56%（95% CI: 43, 68），完全缓解（CR）率达到 20%；基于优先 PET-CT 扫描的评估，ORR 为 67%（95% CI: 54, 78），CR 率为 26%。中位随访时间为 8.3 个月时，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，截至 12 个月时 85% 取得缓解的患者仍处于持续缓解中（95% CI: 67, 93）。所有 MZL 亚型患者中均观察到了缓解。

另一项全球性 1/2 期研究 BGB-3111-AU-003（NCT02343120）评估了 20 例 MZL 患者，包括 9 例结外亚型，5 例淋巴结亚型，6 例脾亚型。基于 CT 扫描的评估，百悦泽®取得的 ORR 为 80%（95% CI: 56, 94），CR 率为 20%。在中位随访时间 31.4 个月时，中位 DoR 尚未达到，截至 12 个月时，仍有 72% 取得缓解的患者处于持续缓解中（95% CI: 40, 88）。

百悦泽®最常见的（≥30%）不良反应，包括在 847 例患者中出现的异常检测数据，为中性粒细胞减少症、上呼吸道感染、血小板减少症、出血、淋巴细胞减少症、皮疹和肌肉骨骼痛。

百悦泽®（BRUKINSA®，泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法联合治疗多种 B 细胞恶性肿瘤。由于新的 BTK 会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对 BTK 蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批 BTK 抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性 B 细胞增殖。

目前，泽布替尼已经在全球获得 12 项批准，涉及 4 项适应症。

泽布替尼全球获批适应症

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