赛生药业「那昔妥单抗」拟优先审评

8 月 26 日，CDE 官网显示，赛生药业 GD2 单抗药物那昔妥单抗（Naxitamab）上市申请（受理号：JXSS2101016）拟纳入优先审评，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的 1 岁及以上儿童或成年复发/难治性高危神经母细胞瘤患者。

随着这款新药加速审评，「儿童肿瘤之王」高危神经母细胞瘤有望迎来第 2 款疗法。点此查看受理号审评进展

那昔妥单抗是 Y-mabs 研发的一款复发/难治性高危神经母细胞瘤治疗药物，在 2020 年 11 月 25 日首次获 FDA 加速批准；同年 12 月，赛生药业以 1.2 亿美元引进了 Y-mabs 的两款产品，那昔妥单抗正是其中之一。

那昔妥单抗是神经节苷脂 GD2 人源化单克隆抗体，通过靶向高表达于神经母细胞瘤的 GD2 起效。结合 GD2 后，那昔妥单抗可引起抗体介导的细胞毒性反应（ADCC）并激活补体系统，从而杀伤肿瘤。在获 FDA 加速批准之前，该药曾获得 FDA 授予的优先审批资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格。

在美国，那昔妥单抗的加速批准是基于两项关键性 II 期临床 201 研究和 12-230 研究的总缓解率（overall response rate, ORR）和缓解持续时间（duration of response, DOR）数据。201 研究显示，在接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的 22 例复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中，ORR 达到 45%，其中包括 8 例 CR；30% 的患者 DOR 超过 6 个月。在 12-230 研究中，38 例患者的 ORR 为 34%，包括 10 例 CR，23% 的患者 DOR 超过 6 个月。

来自 Y-mabs 官网

神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的 8%~10%；确诊时的中位年龄为 17～18 个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，长期生存率不足 50%。

目前除了手术、放疗外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案有限。尤其在国内，针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物如今还尚未获批，患者对该类疗法的需求还远远未能满足。

根据 Insight 数据库，全球范围内靶向 GD2 治疗神经母细胞瘤的单抗产品也仅有 3 款获批。在 Naxitamab 之前，EUSA Pharma 的产品 Dinutuximab 和 Dinutuximab beta （氨基酸序列一致，细胞系不同）先后获批，使长期缺乏有效疗法的儿童高危神经母细胞瘤领域获得了首款免疫疗法。2020 年 1 月 13 日，百济通过合作获得了达妥昔单抗 β 的大中华区权益，并在同年 11 月递交上市申请纳入优先审评，8 月 16 日刚刚获批，成为国内首款神经母细胞瘤免疫疗法。点击查看受理号

随着达妥昔单抗 β 和那昔妥单抗这两款 GD2 抗体在国内的审批推进，高危神经母细胞瘤患者有望迎来新的治疗选择，获得更长的生存获益。此外，那昔妥单抗还针对 GP2 高表达的骨肉瘤启动了 2 期临床。

参考来源：

1. Y-mAbs Announces NMPA Submission of BLA for DANYELZA® (naxitamab-gqgk) in China

2. 赛生药业与Y-mAbs宣布递交DANYELZA®（那昔妥单抗）在中国的上市许可申请

3. FDA grants accelerated approval to naxitamab for high-risk neuroblastoma in bone or bone marrow

4. Pinto NR, et al. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015; 33(27): 3008-3017.

编辑：加一

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