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临床急需！基石药业「艾伏尼布」报上市，拟优先审评

2021-07-26 00:00:00本文来源: Insight数据库

7 月 26 日，CDE 官网最新公示，拟将基石药业的艾伏尼布片纳入优先审评审批，用于治疗携带易感 IDH1 突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。

艾伏尼布是 Agios Pharmaceuticals 公司开发的一款全球首创的有效、选择性口服突变型异柠檬酸脱氢酶（IDH1）抑制剂。2018 年 7 月，该药获 FDA 批准上市，用于治疗复发性或难治性（R/R） IDH1m+急性髓系白血病（AML），商品名Tibsovo®。2020 年 10 月 29 日，艾伏尼布被列入 CDE 发布的第三批临床急需境外新药名单中。

基石药业于 2018 年 6 月与 Agios 公司达成合作，获得艾伏尼布在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化权益。2020 年 3 月，双方将这项合作扩展至新加坡。目前，基石药业已经在台湾和新加坡递交了这款药物的上市申请，本次向 NMPA 递交艾伏尼布上市申请拟优先审评，意味着该药在国内的上市进程正式启动。

艾伏尼布 AML 适应症在美国的获批是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验 AG120-C-001 的临床数据。该项临床共纳入 174 位患者，主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。

结果显示，CR + CRh 率为 32.8％（95％CI: 25.8, 40.3），其中 CR 率为24.7％（95％CI: 18.5, 31.8），CRh 率为 8％（95％CI: 4.5, 13.1）。CR + CRh 中位持续时间为 8.2 个月（95％CI: 5.6, 12 个月）。对于达到 CR 或 CRh 的患者，获得最佳缓解的中位时间为 2.0 个月（0.9-5.6 个月）。

IDH1 突变可见在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。已有数据显示，约 5.5% 的 AML 患者、8% 的胆管癌患者及 77% 的神经胶质瘤患者出现 IDH1 突变。根据弗若斯特沙利文报告，当前中国 IDH1 抑制剂市场空间仍在不断扩大。