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再创新高!亚盛医药 APG-115 获 FDA 孤儿药认定

2021-07-22 00:00:00本文来源: Insight数据库

7 月 21 日,亚盛医药宣布,其细胞凋亡管线在研原创新药 MDM2-p53 抑制剂 APG-115 已获 FDA 孤儿药资格认定(ODD),用于治疗 IIB-IV 期黑色素瘤。


这是 APG-115 继胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤后,获得的第 5 项 FDA 授予的孤儿药资格认定。截至目前,亚盛医药共有 4 个在研新药获得 12 项 FDA 孤儿药认定,继续刷新中国药企的记录。


「孤儿药」又称为罕见药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国,罕见疾病是指患病人数少于 20 万人的疾病。自 1983 年以来,美国通过《孤儿药法案》的实施,给予企业相关政策扶持,以鼓励罕见病药品的研发。本次 APG-115 获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定,将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持,包括享有临床试验费用税收减免、免除 NDA 申请费用、获得研发资助等,特别是批准上市后可获得美国市场 7 年独占权。


黑色素瘤是一种潜在致命的皮肤恶性肿瘤,在全世界的发病率持续上升。在美国,目前患黑色素瘤的终生风险为 1/63[1]。数据显示 2019 年美国新增黑色素瘤患者约 96,480 名,因黑色素瘤死亡的患者约 7,230 名 [2]。黑色素瘤的预后取决于诊断时的分期。美国 SEER(Surveillance, Epidemiology, and End Results)数据库对 2011 年至 2015 年的黑色素瘤病例进行回顾性分析后发现,约有 75% 的患者在诊断时为 I 期,15% 的患者为 II 期,7.5% 为 III 期,2.5% 为 IV 期 [3]。


自 2011 年以来,黑色素瘤的临床治疗取得了前所未有的进展。靶向疗法和免疫疗法等新治疗方式的出现,极大的延长了患者生存周期并改善了患者生存质量 [4-6]。免疫疗法中,以抗 CTLA-4 单抗、抗 PD-1 单抗和抗 PD-L1 单抗为代表的免疫检查点抑制剂(ICI, immune checkpoint inhibitor)的临床研究最成熟、应用最广泛。尽管如此,相当数量的患者最终会出现 ICI 耐药,而迄今仍没有任何治疗方式获批用于治疗 ICI 耐药的黑色素瘤患者。


APG-115 是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的 MDM2-p53 抑制剂。临床前研究发现,其与 PD-1 抑制剂联合使用时,可以触发适应性抗肿瘤免疫以增强抗肿瘤活性。在今年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,亚盛医药口头报告了 APG-115 联合帕博利珠单抗的 II 期临床研究最新进展。数据显示了良好的抗肿瘤活性和安全性,在 APG-115 联合帕博利珠单抗治疗 PD-1 / PD-L1 抑制剂耐药的黑色素瘤队列中,有一例患者获得完全缓解(CR),该队列的客观缓解率(ORR)达 24.1%,疾病控制率(DCR)达 55.2%。这一数据为 APG-115 和免疫肿瘤药物的协同作用提供了临床验证,也为 ICI 耐药的黑色素瘤患者带来了新的治疗希望。


参考文献:

[1]. Stephanie C, Christy S, Jessica W. Epidemiology and Risk Factors of Melanoma. Surg Clin North Am. 2020 Feb;100(1):1-12.

[2]. Cancer Facts & Figures 2019. American Cancer Society. Link: https://www.cancer.org/research/cancer-facts-statistics/all-cancer-facts-figures/cancer-facts-figures-2019.html

[3]. Andrew P, Jason L. Considering adjuvant therapy for stage II melanoma. Cancer. 2020 Mar 15;126(6):1166-1174.

[4]. GV Long, Victoria A, Jonathan C, et al. Standard-dose pembrolizumab in combination with reduced-dose ipilimumab for patients with advanced melanoma (KEYNOTE-029): an open-label, phase 1b trial. Lancet Oncol. 2017 Sep;18(9):1202-1210.

[5]. Jacob S, Antoni R, Georgina L, et al. Pembrolizumab versus ipilimumab for advanced melanoma: final overall survival results of a multicentre, randomised, open-label phase 3 study (KEYNOTE-006). The Lancet. 2017 Oct 21;390(10105):1853-1862.

[6]. Wolchok JD, Chiarion-Sileni V, Gonzalez R, et al. Overall Survival with Combined Nivolumab and Ipilimumab in Advanced Melanoma. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1345-1356.




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