首款国产「重组人凝血因子Ⅷ」即将获批！来自神州细胞工程

7 月 16 日，NMPA 官网显示，神州细胞工程「重组人凝血因子Ⅷ」（研发代号：SCT800）上市申请的审评状态变更为「在审批」（点击查看受理号：CXSS1900042/3），适应症为甲型血友病出血的控制和预防。

来自：NMPA 官网

甲型血友病是缺乏凝血八因子蛋白引发的凝血功能障碍，患者由于凝血反应链条断裂，无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险以及长期炎症导致的关节畸形和残疾风险。甲型血友病现阶段主要依赖输入凝血八因子药物进行治疗。

2018 年，全球血友病患者人数约 77.4 万，我国患者人数约占 14 万，其中约 85% 为甲型血友病患者。预计到 2030 年，全球血友病患者人数将达到 89 万。

八因子是甲型血友病患者的特效药和必备药，目前国内已上市的凝血因子 VIII 厂家主要有上海莱士、华兰生物、绿十字、山东泰邦、上海新兴医药等，均为第一代血源凝血因子 VIII；进口产品有百特 (百因止)、拜耳 (拜科奇)、辉瑞 (任捷) 主要销售的是注射用重组人凝血因子 VIII（二代），目前国内尚无长效产品上市销售，不过本周一，NMPA 拟将赛诺菲的长效凝血因子 VIII 产品纳入突破性疗法程序。

我国凝血八因子大多提取自人血浆，但因人血浆供应短缺，血浆提取八因子的产能非常有限。同时，因凝血八因子蛋白热稳定性差及产量低，重组凝血八因子蛋白的生产工艺技术门槛高、生产难度大，我国尚未有经批准上市的国产重组凝血八因子蛋白药物。根据 Insight 数据库，已经获批的 4 款均为进口药，而报产的国产药目前只有神州细胞工程和正大天晴两家，还有成都蓉生药业和精鼎医药处于 III 期临床。

来自 Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

国产重组八因子一旦上市，将大幅度提高患者的用药量并降低患者的经济负担。我们也期待这款国产血友病药物尽早上市，为广大甲型血友病患者减轻用药负担。

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