罗沙司他上市申请再受阻：FDA 咨询委员会建议拒绝批准

7 月 15 日，FibroGen 宣布了 FDA 咨询委员会对 Roxadustat 治疗慢性肾病贫血的审查结果。经过周四一天的投票表决，FDA 心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）建议不批准罗沙司他的上市申请。对于非透析依赖（NDD）慢性肾病（CKD）患者，委员会以 13 票对 1 票反对；对于透析患者（DD），委员会以 12 票对 2 票反对。

虽然 FDA 并不总是遵循咨询委员会的建议，如前段时间获批上市的阿尔兹海默病新药 Aducanumab 正是被咨询委员会高票拒绝、但仍旧批准的例子。不过这样的例子毕竟比较少，因此对于 FibroGen 来讲，这无疑是个令人失望的结果。

FibroGen 表示，FDA 目前已完成对罗沙司他 NDA 的审查，公司仍期待与 FDA 沟通合作，通过科学证据支持罗沙司他的上市。目前在全球范围内，罗沙司他已经在中国、日本、智利和韩国获批用于治疗非透析依赖（NDD）和透析依赖（DD）成人患者的 CKD 贫血，并已收到欧洲监管机构的肯定意见。

罗沙司他（Roxadustat）是一种口服小分子缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶 (HIF-PH) 抑制剂，是 CKD 贫血症领域的首个 HIF-PH 抑制剂，有望改变 CKD 贫血的治疗现状。除了作为口服制剂的依从性优势之外，此前罗沙司他的主要优势还在于与现有标准疗法促红细胞生成素相比的心脏安全性，而心血管风险正是非透析以来的 CKD 贫血患者不能使用促红细胞生成素疗法的主要原因。

然而，4 月 6 日，FibroGen 发表了声明，澄清了先前披露的罗沙司他治疗慢性肾脏病贫血（CKD）的 3 期临床安全性分析的数据。FibroGen 承认，为了使数据更有利，他们改变了用于分析罗沙司他心脏安全数据的标准。而披露的新数据显示，在降低患者发生心血管不良事件风险方面，Roxadustat 可能并不优于达依泊汀 α。这为这款新药招致了较大的争议，FibroGen 当天也是股价大跌 43%。

不过，尽管心脏安全性不如预期，新的数据并没有改变罗沙司他此前对于透析和非透析患者使用罗沙司他的非劣效性结论，并且从依从性来讲该药仍具优势，在医师和患者群体中，仍有不少支持声音。

作为一种进行性疾病，慢性肾病 (CKD) 以肾功能的逐渐丧失为特征，最终可能导致肾功能衰竭或终末期肾病，需要透析或肾移植。贫血是 CKD 常见的早期并发症，影响了大约 20% 的 CKD 患者，这部分患者的住院、心血管并发症和死亡风险增加，还会遭遇严重的疲劳、认知功能障碍和生活质量下降，仍需要新的治疗方案。

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