百济神州 PD-1 新适应症报上市，食管鳞状细胞癌

7 月 8 日，百济神州宣布，抗 PD-1 抗体替雷利珠单抗（百泽安®）用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的新适应症上市申请（sBLA）已获 NMPA 受理。这是替雷利珠单抗申报的第 8 项适应症。

此项新适应症上市申请是基于一项随机、开放性、多中心的全球 3 期临床试验 RATIONALE 302（NCT03430843）的研究结果。该试验旨在评估百泽安®对比研究者选择的化疗，作为局部晚期或转移性 ESCC 患者二线治疗的有效性和安全性。试验主要终点是意向性治疗（ITT）人群的总生存期（OS）；关键次要终点是 PD-L1 高表达人群（定义为目测估计综合阳性评分 [vCPS] ≥10%）的 OS，其他次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和安全性。

在 RATIONALE 302 研究中，共 512 例来自亚洲、欧洲和北美的 11 个国家或地区的患者入组试验，这些患者以 1：1 的比例随机分配至百泽安®组或化疗组（化疗组的治疗方案为研究者选择的紫杉醇、多西他赛或伊立替康）。2021 ASCO 大会上，百济神州公布了此项临床试验的结果。RATIONALE302 研究是消化道肿瘤领域首个由中国研究者担任 Leading PI 的全球 3 期研究，也是首个食管鳞癌全球 3 期研究，其数据表现亮眼，成为今年 ASCO 备受关注的研究项目之一。

数据显示，该研究的主要终点——意向性治疗（ITT）人群的中位总生存期（OS）达 8.6 个月，降低死亡风险超过 30%，且客观缓解率（ORR）达 20.3%。研究结果表明，替雷利珠单抗在食管鳞癌二线单药治疗中的疗效优于化疗，为患者带来了良好的 OS 获益。这项试验结果为后续百济神州与全球监管机构的沟通提供了有力支撑。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一。中国作为食管癌的高发国家，每年新发病例数约占全球的 53.7%，死亡病例数约占全球的 55.7%。食管癌主要分为鳞癌和腺癌，其中欧美国家以腺癌为主，约占整体发病率的 70%。而在中国，95% 以上的患者为食管鳞状细胞癌。替雷利珠单抗食管鳞癌适应症的申报，将为这部分患者提供新的疗法选择。

附：替雷利珠单抗适应症申报情况

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