肌萎缩侧索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS)也叫运动神经元疾病, 是一种目前无法治愈的持续进展性神经变性疾病,可导致肌无力、残疾和最终死亡,中位生存期为 3-5 年。
目前,FDA 已批准了 2 个 ALS 治疗药物,分别是赛诺菲的利鲁唑口服制剂, 1996 年获批;日本田边三菱公司的依达拉奉氯化钠注射液, 2017 年获批。目前,两款药物均已在国内获批,且均有仿制药上市。
2018 年 5 月 11 日,国家卫生健康委员会等 5 部门联合制定了《第一批罕见病目录》,肌萎缩侧索硬化被收录进去。2019 年 5 月,CDE 发布第二批临床急需境外新药名单,田边三菱制药的依达拉奉氯化钠注射液以「罕见病用药」被纳入,适应症为「肌萎缩侧索硬化」。2019 年 4 月国内上市申请获承办,同年 7 月就获批进入中国市场。
目前,肌萎缩性侧索硬化症患者的主要治疗手段是及时干预以控制症状。没有药物可为 ALS 患者带来实质性的临床获益。但是,利鲁唑可能提供有限的生存期改善(2-3 个月),而依达拉奉可能在一定程度上减缓功能的下降。
依达拉奉是一种自由基清除剂,用于治疗缺血性脑卒中等心脑血管疾病。据 Insight 数据库显示,目前国内已上市的多款依达拉奉注射剂,主要适应症为用于改善急性脑梗塞所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍,大部分都不能用于 ALS 的治疗。2020 年 1 月,江苏正大丰海制药的依达拉奉氯化钠注射液 3 类仿制获批上市,用于脑梗塞;2020 年 4 月,用于抑制肌萎缩侧索硬化症(ALS)的功能障碍进展新增适应症获批,成为国内唯一同时拥有脑梗塞和 ALS 两大适应症的依达拉奉制剂。
目前,国内已上市的依达拉奉主要为注射剂,据 Insight 数据库显示,南京百鑫愉医药在国内开展三项临床研究,其中肌萎缩侧索硬化症(ALS)适应症在去年 10 月份首次公示,此外其用于脑卒中的适应症也在开展 III 期临床。
图片来源:Insight 数据库(https://db.dxy.cn/v5/home)
公开数据显示,2018 年国内依达拉奉制剂销售额超 50 亿元,是神经系统药物中化药 TOP4 的重磅品种。该品种的主要竞争企业有南京先声东元、吉林博大制药、国药集团国瑞药业,三家合计份额超过 60%。2019 年,依达拉奉被纳入第一批国家重点监控合理用药目录,同时剔除了 2019 版国家医保目录,近几年呈现负增长状态。
而舌下片是由舌下黏膜直接吸收而发挥全身作用的片剂,可防止胃肠道消化酶对药物的破坏,用药便利;本次上市申请被纳入优先审评审批程序,有望加速在国内获批,为国内患者带来更便利的用药方案,同时,该新剂型的获批能否搅动国内 50 亿市场格局,我们还要待时间来检验。
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