50 亿市场即将迎新变局？改良型新药「依达拉奉舌下片」报上市拟纳入优先审评

6 月 29 日，CDE 官网显示，南京百鑫愉医药有限公司递交了「依达拉奉舌下片」上市申请并被拟纳入优先审评，适应症为抑制肌萎缩侧索硬化（ALS）所致功能障碍的进展。

肌萎缩侧索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS)也叫运动神经元疾病， 是一种目前无法治愈的持续进展性神经变性疾病，可导致肌无力、残疾和最终死亡，中位生存期为 3-5 年。

目前，FDA 已批准了 2 个 ALS 治疗药物，分别是赛诺菲的利鲁唑口服制剂， 1996 年获批；日本田边三菱公司的依达拉奉氯化钠注射液， 2017 年获批。目前，两款药物均已在国内获批，且均有仿制药上市。

2018 年 5 月 11 日，国家卫生健康委员会等 5 部门联合制定了《第一批罕见病目录》，肌萎缩侧索硬化被收录进去。2019 年 5 月，CDE 发布第二批临床急需境外新药名单，田边三菱制药的依达拉奉氯化钠注射液以「罕见病用药」被纳入，适应症为「肌萎缩侧索硬化」。2019 年 4 月国内上市申请获承办，同年 7 月就获批进入中国市场。

目前，肌萎缩性侧索硬化症患者的主要治疗手段是及时干预以控制症状。没有药物可为 ALS 患者带来实质性的临床获益。但是，利鲁唑可能提供有限的生存期改善（2-3 个月），而依达拉奉可能在一定程度上减缓功能的下降。

依达拉奉是一种自由基清除剂，用于治疗缺血性脑卒中等心脑血管疾病。据 Insight 数据库显示，目前国内已上市的多款依达拉奉注射剂，主要适应症为用于改善急性脑梗塞所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍，大部分都不能用于 ALS 的治疗。2020 年 1 月，江苏正大丰海制药的依达拉奉氯化钠注射液 3 类仿制获批上市，用于脑梗塞；2020 年 4 月，用于抑制肌萎缩侧索硬化症(ALS)的功能障碍进展新增适应症获批，成为国内唯一同时拥有脑梗塞和 ALS 两大适应症的依达拉奉制剂。

目前，国内已上市的依达拉奉主要为注射剂，据 Insight 数据库显示，南京百鑫愉医药在国内开展三项临床研究，其中肌萎缩侧索硬化症（ALS）适应症在去年 10 月份首次公示，此外其用于脑卒中的适应症也在开展 III 期临床。

图片来源：Insight 数据库（https://db.dxy.cn/v5/home）

公开数据显示，2018 年国内依达拉奉制剂销售额超 50 亿元，是神经系统药物中化药 TOP4 的重磅品种。该品种的主要竞争企业有南京先声东元、吉林博大制药、国药集团国瑞药业，三家合计份额超过 60%。2019 年，依达拉奉被纳入第一批国家重点监控合理用药目录，同时剔除了 2019 版国家医保目录，近几年呈现负增长状态。

而舌下片是由舌下黏膜直接吸收而发挥全身作用的片剂，可防止胃肠道消化酶对药物的破坏，用药便利；本次上市申请被纳入优先审评审批程序，有望加速在国内获批，为国内患者带来更便利的用药方案，同时，该新剂型的获批能否搅动国内 50 亿市场格局，我们还要待时间来检验。

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