这是全球首个获批可以修正 AD 发生过程的药物(Disease modifying therapy, DMT),延缓疾病进展。[2] 此前获批的 AD 药物只能对症缓解患者的痴呆症状,对于疾病进展无能为力。
然而,与这个消息随之而来的并不是只有欢呼与喝彩,从渤健 2 年前决定用不完整的数据递交生物制剂许可申请(Biologics License Application, BLA)开始,对 Aducanumab 的争议就从未停歇。
这款万众瞩目的新药,真的有效吗?
FDA 批准 Aducanumab 上市 [1]
AD 新药研发:千帆折戟
AD 药物研发向来是失败率极高的领域。
美国制药行业协会 2018 年 12 月份报告数据显示,1998~2017 年共 146 个 AD 疗法研发失败。换句话说,每一个成功上市的 AD 疗法背后,都躺着 37 个失败疗法的尸体。 [3] 成功率 2.7%,低于新药研发领域的平均成功率。
1998~2017 历年投入研究 AD 药物数量 [3]
AD 药物失败的重要原因之一是发病原因不明,药物研发堪称梭哈豪赌:不仅要赌自己能针对假说研发出有效的药物,还要赌自己的假说是对的。
目前 AD 有两种主流假说:
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