​CAR-T 治疗挺进二线！​百时美施贵宝 CAR-T 疗法 III 期临床成功

6 月 10 日，百时美施贵宝宣布，靶向 CD19 的 CAR-T 疗法 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）用于复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）二线治疗的 III 期临床 TRANSFORM 研究达到了主要终点和关键次要终点，相较于标准疗法具有统计学意义的改善。

以往，CAR-T 疗法往往获批用于末线治疗，本次 III 期临床的成功意味着该类疗法有希望向更前期的治疗发起冲击。

TRANSFORM 研究（NCT03575351）是一项随机化、全球多中心的关键 3 期试验，评估 Breyanzi 与当前标准护理方案 （包括高剂量化疗 (HDCT) 和造血干细胞移植 (HSCT)） 在初治后 12 月内复发或难治、耐受干细胞移植的成人大 B 细胞淋巴瘤患者中的疗效。

中期分析结果显示，该研究达到了其主要终点，即无事件生存期（EFS）具有临床意义且具有高度统计学意义的改善；同时，还达到了两个关键次要终点完全缓解率（CRR）和无进展生存期（PFS）。总生存期（OS）数据尚不成熟。安全性结果与以往一致，未没有发现新的安全事件。

这是首次在复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤中相对于标准治疗表现出优势的疗法，同时也是 CD19 靶向 CAR-T 首次在该患者群体中作为二线治疗表现出益处。BMS 表示，将继续完成对临床数据的评估，并在即将举行的医学会议上分享试验数据，并与监管机构沟通。

Breyanzi 是 FDA 批准的第 4 款 CAR-T 疗法，于今年 2 月获批用于三线及以后 R/R DLBCL。在美国以外，该药已在日本获批，并在欧盟、瑞士和加拿大递交上市申请。

在目前已获批的 5 款 CAR-T 疗法中，前 4 款均为 CD19 靶向 CAR-T，且吉利德旗下 Kite 的 Yescarta、诺华的 Kymriah 均获批了三线及以后 R/R DLBCL，Breyanzi 作为后来者竞争不小，将适应症往更前线拓展或将提高其竞争力。

不过，当前吉利德也正在开展 Yescarta 用于二线 DLBCL 的 3 期临床。根据 Insight 数据库，ZUMA-7 试验（NCT03391466）于 2017 年 12 月就已经启动，招募人数是 TRANSFORM 研究的两倍，目前尚未公布结果。

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