6.1 儿童节 CDE 放大招！新开儿童药专栏，三批鼓励研发儿童药进展如何了？

6 月 1 日，在今年儿童节当天，国家药审中心推出儿童用药专栏，鼓励和促进儿童用药的研制和创新。

目前，该栏目主要包括相关法规、技术要求、上市信息和新闻发布，其中上市信息目前暂无数据收录，后续或有相关儿童药上市信息公布。此外，该专栏汇总了以往 CDE 发布的儿童药相关法规和技术要求。

目前，我国儿童健康和用药水平不断提高，基本用药状况逐渐改善。但是，儿童药品适宜剂型规格缺少、企业研发和生产动力不足等问题依然存在。

儿童用药研发动力不足。主要是设计开发儿童用药投入大、利润低，而且通过超说明书用药、使用替代治疗药物、大剂量分为小剂量给药等多种方式依然可以弥补用药缺乏的情况。

儿童受试者招募困难。儿童作为弱势群体，参加临床试验需要首先征得监护人同意，在知情同意时，家长意愿占主导，家长对临床试验认识不足使其不愿让孩子参加临床试验，在有标准治疗方案或替代治疗方案的情况下，选择参加临床试验的意愿较低。

2014 年，国家卫生计生委等 6 部门印发《关于保障儿童用药的若干意见》，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等多个环节对保障儿童用药提出了具体要求。2016 年 6 月，国家卫健委发布《首批鼓励研发申报儿童药品清单》，2017 年、2019 年，第二批、第三批《清单》又先后发布。目前三批清单已经累计达到  105 个品种。

据 Insight 数据库统计，截至目前，三批鼓励研发申报儿童药品清单目录中已有 11 个品种国内获批上市，另有 10 个品种已经有企业递交上市申请。另有 83 个品种目前暂无企业开始申报。（文末可以下载 105 个鼓励研发申报儿童药品当前国内研发现状）

统计日期截止：20200601

为了加快具有临床优势的儿童药上市，新版的药品注册管理办法明确规定「符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、新剂型、新规格」均可申请适用优先审评审批程序。

据 Insight 数据库统计，上市申请纳入优先审评的药品中，因儿童用药被纳入优先审评的受理号共有 93 个，涉及 62 个品种（不包括原料药）。其中已在国内获批的有 37 个品种。

有数据统计显示，目前已上市的儿童药主要集中在抗感染和呼吸系统用药，两者合计占所有已有儿童药批文的近 80%，且部分产品批文数量多达上百个，重复较多，比如小儿氨酚黄那敏颗粒上市批文有 309 条。近几年，尤其是自 2018 年以来，通过优先审评获批的儿童药品数量大幅增加，这些药物更多的集中在神经系统用药领域。

根据第七次全国人口普查数据显示，我国 14 岁以下儿童占总人口的 17.95%，人群数量大，加上全面放开三孩政策，未来一段时间儿童群体有望进一步扩大。但我国儿童用药研发、儿科临床试验水平与发达国家相比仍有差距，发展空间巨大。

目前，国内制药企业以成人药品为主，多数儿童药品由制药企业附带少量生产。由于儿童用药生产表现为小批量、多批次，工艺相对复杂，生产成本较高、新药研发周期较长、利润较低，7690 家药企中，属于专业儿童用药的生产企业寥寥无几。

本次 CDE 专门开辟儿童用药专栏，将国内儿童药研发和创新上升到新的高度，国内企业也应该抓住契机，权衡当下集采和创新药研发现状，选择适合的产品布局。

点击下方公众号卡片，发送消息「20210601」，可以下载所有鼓励研发儿童药品的研发进展及优先审评儿童药品清单。