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传奇生物 BCMA CAR-T 疗法获 FDA 优先审评，最新临床数据将在 ASCO 大会公布

2021-05-27 00:00:00本文来源: Insight数据库

5 月 26 日，传奇生物生物宣布，美国 FDA 已接受优先审查西达基奥仑赛 (cilta-cel) 的生物制品许可申请 (BLA)。cilta-cel是一种在研的靶向 BCMA 的 CAR-T 疗法。根据处方药使用者付费法案 (PDUFA)，FDA 将在 2021 年 11 月 29 日前完成对该 BLA 的审查。

2020 年 8 月，南京传奇独立研发的 LCAR-B38M（cilta-cel）成为国内首个拟纳入突破性治疗药物程序的 CAR-T 细胞疗法品种。LCAR-B38M 是一款靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的 CAR-T 细胞疗法；2017 年 12 月，强生旗下的杨森制药公司与南京传奇签订了一项全球独家许可和合作协议，以合作开发 cilta-cel 并将其商业化。

2020 年 12 月 21 日，杨森宣布开始向 FDA 滚动提交其研究药物 B-ciltacabgene autoleucel（cilta-cel）用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤成年人的生物制品上市申请（BLA）。

cilta-cel 提交监管审查是基于关键性 lb/2 期 CARTITUDE-1 研究的结果，该研究评估了ciltacel 在治疗复发和╱或难治性多发性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。

根据 ASCO 公布的摘要数据显示，截至 2020 年 9 月 1 日，共有 97 名患者接受了 cilta cel 治疗，患者既往接受治疗中位线数为 6 线。独立评审委员会 IRC 评估的总缓解率为 97%（95%CI，91-99），其中 67% 达到严格意义上的完全缓解（sCR）。首次缓解的中位时间为 1 个月（范围 1-9），缓解或好转的中位时间为 2 个月（范围 1-15）。

在 57 例微小残留病（MRD）可评估的患者中，93.0%（n=53）在10^-5水平为MRD阴性。12个月无进展生存率（PFS）和总生存率（95%CI）分别为 77%（66-84）和 89%（80-94）；中位 PFS 尚未达到。

安全性方面，3/4级血液学不良反应事件≥20%，CRS 发生率为 95%（3/4 级为 4%），中位发病时间为 7 天（范围 1-12），中位病程 4 天（范围 1-14，不包括 1 例 97 天）。除 1 例 5 级 CRS（噬血细胞性淋巴组织细胞增多症）外，其余患者 CRS 均消失。21% 的患者出现 CAR-T 细胞神经毒性（≥3 级, 10%)。研究期间，cilta cel 输注后有 14 例死亡：前 30 天内无死亡，100 天内 2 例死亡；12 例输液后超过 100天，其中 5 例因病情进展，4 例因治疗相关不良事件。

最新的 18 个月随访资料将在今年 ASCO 年会（摘要#8005）及欧洲血液病学会 (EHA) 虚拟会议（摘要#EP964）上发布。

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