礼来与 MiNA 公司达成全球合作，开发 RNA 激活疗法

5 月 11 日， 礼来公司和 MiNA Therapeutics 公司宣布，双方达成一项全球研究合作，利用 MiNA 公司专有的小激活 RNA（saRNA）技术平台开发新的候选药物。

根据协议条款，MiNA 将利用其 saRNA 平台研究礼来选择的多达 5 个靶点（具体靶点未披露），涉及礼来主要疾病治疗领域，如代谢性疾病 和神经系统疾病等。礼来将负责候选药物的临床前和临床开发，并将保留合作产生的任何产品的专有商业化权利。MiNA 公司将获得 2500 万美元的预付款，并有资格获得每个标的高达 2.45 亿美元的潜在开发和商业化里程碑，以及 1-2 位数的产品销售分层特许使用费。

MiNA Therapeutics，是小激活 RNA 疗法的先驱，利用基因激活的固有机制，小激活 RNA 疗法是一种革命性的新型药物，可以恢复患者细胞的正常功能。该公司正在推进专有的新药开发流程，最初将重点放在癌症和遗传疾病上，同时与领先的制药公司合作，将该技术平台应用于到更广泛的治疗领域中。在今年 1 月 25 日，制药巨头施维雅也与 MiNA 公司达成合作，以利用 MiNA 公司的核心技术在神经系统疾病领域开发 saRNA 疗法。

 saRNA 是小的寡核苷酸药物，化学结构类似于 siRNA，它将内源性转录复合物募集到目标基因，从而导致天然加工的 mRNA 表达增加和目标蛋白上调。saRNA 可以上调细胞内或分泌的蛋白的含量，从而具有治疗效果，并且已显示出可增加天然表达的靶标和表观遗传学沉默靶标的蛋白水平。

saRNA 的作用机制

图片来源：MiNA 官网

根据 MiNA 官网显示，其首个 saRNA 药物目前正在开展对晚期肝癌患者的临床试验。MTL-CEBPA 由 SMARTICLES® 脂质体纳米颗粒包裹的双链 RNA 组成，设计用于激活肝功能的主要调节者 CEBPA 基因。MTL-CEBPA 是首个从 MiNA 的 RNA 激活平台诞生的候选药物。

图片来源：MiNA 官网

「小激活 RNA 是一项很有前途的新技术，它可以扩大礼来 RNA 疗法平台」 礼来新疗法副总裁 Andrew C. Adams 表示。「我们很高兴将 MiNA 领先的 saRNA 平台与我们的专业知识以新的模式相结合，以加速在医疗需求未得到满足地区基于 RNA 的药物开发。」

「与礼来公司的合作是对我们 saRNA 平台的重要验证，」  MiNA 首席执行官 Robert Habib 表示。」礼来公司在 RNA 治疗和临床开发领域的专业知识将极大地增强我们为实现该技术的全部潜力而付出的努力。我们将共同致力于在多个治疗领域中开发新的靶标，并最终将其推向临床开发和商业化。」

来源：https://investor.lilly.com/node/45056/pdf

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