国内首个 NMOSD 治疗药物，罗氏 Satralizumab 正式获批

5 月 7 日，罗氏 satralizumab 单抗正式获国家药监局正式上市，成为中国首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物，适用于12岁及以上青少年及成人患者水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的治疗。

satralizumab 靶向 IL-6 受体，是一种运用 SMART™️再循环技术的人源化 IgG2 单抗，在第 0、2、4 周以及此后每 4 周给药一次，旨在通过抑制 IL-6 信号通路，抑制 NMOSD 疾病过程，如抑制 NMOSD 特异性抗体 AQP4-IgG 的产生及中枢神经系统内外的炎症反应等，从而抑制疾病复发。

satralizumab 在全球范围内开展了针对 NMOSD 患者的 2 项多中心 III 期临床研究，分别为 SAkuraSky、SAkuraStar。

SAkuraSky 研究旨在评估 satralizumab 联合基线免疫疗法治疗 NMOSD 的疗效和安全性，结果显示：与安慰剂联合基线免疫疗法组相比，接受 satralizumab 联合基线免疫疗法的患者复发风险降低 62％（HR=0.38[95%CI:0.16-0.88];p=0.018）。在 AQP4 抗体阳性患者（n=55）中，satralizumab 可使其复发风险降低 79%（HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]），48 周，96 周，144 周 satralizumab 治疗组（n=27）的无复发患者比例为 92%，92%，85%。

SAkuraStar 研究旨在评估 satralizumab 单药治疗 NMOSD 的疗效和安全性，结果显示：与安慰剂组相比，接受 satralizumab 单药治疗的患者，复发风险降低 55%（HR=0.45[95%CI:0.23–0.89];p=0.018）。在 AQP4 抗体阳性患者（n=64）中，satralizumab 可使其复发风险降低 74%（HR=0.26[95%CI:0.11-0.63]），48 周，96 周，144 周 satralizumab 治疗组（n=41）的无复发患者比例分别为 83%，77%，77%。

两项研究也证实了 satralizumab 良好的安全性，严重感染风险与安慰剂组相比无显著差异，无严重过敏反应和死亡案例。

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，2018 年 5 月被纳入国家 121 种罕见病目录，患病率约为（1~5）/（10 万人·年）。约 60% 的患者在 1 年内复发，90% 的患者在 3 年内复发。NMOSD 患者残疾程度随复发次数增加而加重。患病 5 年后，约 50% 患者需要轮椅，62% 患者失明。患者亟需控制复发，但目前在中国尚无获批的 NMOSD 缓解期治疗药物。

Satralizumab 本次在国内正式获批，将给中国 NMOSD 患者带来新的治疗药物，填补了国内治疗空白。

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