恒瑞「卡瑞利珠单抗」获 FDA 孤儿药资格认定，用于肝细胞癌

此次孤儿药资格认定，是基于恒瑞目前正在美国开展的一项卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼一线治疗晚期肝细胞癌的国际多中心 III 期临床研究，目前已完成全球入组，该临床研究已在美国、欧洲、韩国和中国等 13 个国家和地区同步开展。

孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA 针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于 20 万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为「孤儿药」。1983 年美国颁布《孤儿药法案》（Orphan Drug Act, ODA），规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。

本次注射用卡瑞利珠单抗的肝细胞癌适应症获得孤儿药资格后，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，临床试验费用可部分抵减税收，新药注册费可减免，产品获批后将享受 7 年的市场独占权。

注射用卡瑞利珠单抗是恒瑞医药自主研发的人源化抗 PD-1 单克隆抗体，可与人 PD-1 受体结合并阻断 PD-1/PD-L1 通路，恢复机体的抗肿瘤免疫力，从而形成癌症免疫治疗基础。目前，已在国内获批 5 个适应症。

卡瑞利珠单抗自问世以来，获得了国内外肿瘤领域广泛认可。因出色的疗效和安全性，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼的治疗方案被列入 2019 版国家肝癌诊疗规范，2020 年，卡瑞利珠单抗被纳入 CSCO 肺癌、肝癌、食管癌、淋巴瘤临床诊疗指南推荐。