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药品研发峰会 | 赋能药品临床试验设计，驱动新药审评审批加速

2021-04-29 00:00:00本文来源: Insight数据库

4 月 22 日，中国 · 北京，丁香园 Insight 数据库联合精鼎医药 Parexel 共同举办的「药品研发峰会」在北京亦庄生物医药园如约举行，医药行业近千位业界精英受邀线上线下同步参加了本次峰会，立足创新药研发，就药品审评审批、早期临床开发考量、药品研发评价、药品临床试验设计、新药研发数据工具等主题探讨，碰撞智慧，激荡观点，为业界同仁带来一场知识盛宴。

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随着「一致性评价」、「集采」、「优先审评审批制度」等重磅政策逐步到来，中国医药市场「由仿到创」、「去伪存真」的趋势愈加明显。使得大量新药、新模式、新技术不断涌现，然而新药研发，如同一场漫长的旅途，一路上重重风险障碍，百锤千炼方可修成正果，熬过去了自然是财富鲜花相迎，但更多的是死在路上的。所以也有人比喻，新药研发无异于「九死一生」。

在新药研发过程中，最重要的两道门槛莫过于审评审批及临床试验。在此次研发峰会上，几位嘉宾就立足创新药研发，就药品审评审批、临床开发考量、药品研发评价、药品临床试验设计、新药研发数据工具等主题探讨，碰撞智慧，激荡观点。

新药研发已进黄金时代，

热门靶点竞争白热化

在丁香园 Insight 数据库负责人黄伟的分享中提到，近三年国产化药的上市申请依然还是以仿制药为主，2020 年化药仿制药上市申请数量为 313 个品种（以成分词计），占比 76.53%。但从近三年承办的化药临床申请中，却可以看出新药研发已成气候，2020 年化药临床申请为 604 个品种（以成分词计），其中新药临床申请就占比 72.68%。可得出结论，虽然目前化药仿制药还在不断上市，但未来十年中国将迎来化药新药/原研药的上市井喷。

丁香园 Insight 数据库负责人黄伟

在审评时长上，优先审评渠道在 2 类和 5.1 类申请上明显优于普通审评时长，最少可以节约 200 天的时间。优先审评适应症上，抗肿瘤药物占比最高，为 37%。审评理由上，临床急需/罕见病占 24%。

生物药作为近年来的热门领域，在国内研发上呈现了扎堆密集的趋势。近三年的生物药申报的品种主要集中在抗体领域，尤其是单抗领域。靶点则集中在 PD-1/L1、TNF-α上。其中，PD-1/L1 的在研（含上市）适应症主要分布在非小细胞肺癌和肝癌领域，分别有 34个和 29个品种在研。ADC 领域已有 30+ 企业，40+ 品种布局，其中 HER2 靶点占据大半江山。

扎堆热门领域的趋势在抗体类似物研发上表现更为明显，近五年申报的抗体类似物品种主要集中在贝伐珠单抗、阿达木单抗、利妥昔单抗、曲妥珠单抗和地舒单抗上。在未来这几个领域将出现群雄争霸局面，再结合生物药即将进入集采的政策信号，未来也许这几个领域的价格厮杀将非常激烈。

在丁香园 Insight 数据库高级业务发展经理卢家琦的分享中，也提到阿达木单抗的价格在 2010-2018 年一直稳居于 8000 元的中标价，但随着竞争者不断加入以及医保谈判的到来使得阿达木单抗的价格在 19 年后呈现断崖式下跌的情况，这也预示着目前价格较高并且在研企业较多的品种，未来极有可能面临价格大幅下降的情况。

丁香园 Insight 数据库高级业务发展经理卢家琦

探索药品临床价值，

优化临床试验设计

临床试验对验证药物的有效性和安全性有重要意义，也是药物研发中耗资最多、风险最大的环节之一。

精鼎医药亚太区研发战略咨询技术副总裁李娅杰在分享中提到，2015 年以来，中国医药行业法规环境发生了巨大变化，其主旨是鼓励以临床价值为导向的药品研发及创新。药监局发布了一系列加快药品注册上市的路径：突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、临床急需境外新药审评审批程序及特别审批程序，大大加快了临床急需药品的上市。这些法规变革给中国药物研发带来了前所未有的机遇。

精鼎医药亚太区研发战略咨询技术副总裁李娅杰

具备相应临床价值，是药物研发的最优导向。但药物从临床前至首次人体研究的转化，是药物研发中风险最大的环节之一，把控早期临床研发风险，是每个研发工作者的工作核心。

在精鼎医药早期临床药理学总监张磊的分享中，就对早期临床研究中的机制验证、概念验证、原理验证进行了阐述，还提到如果在早期临床试验中，将“暴露于目标的作用位点”、“与靶点结合”、“药理学作用表达”三个概念均成功实现的话，药物开发到临床三期的成功率将大于50%。

他提到，在首次临床转化前就需慎重考虑人体的起始剂量、食物影响、药物相互作用的因素，以及在后续研究中根据需要进行特殊人群药代动力学研究，此外，定量药理学正在早期临床研究中发挥越来越重要的作用，有助于在首次人体研究中了解药物的即时影响和长期影响，以及可能的安全界限。慎重多因素考量后，才能为后续临床试验设计提供更有力的依据，降低风险。

精鼎医药早期临床药理学总监张磊

抗肿瘤药物是国内外药品研发最火热集中的领域，在精鼎医药高级医学总监杨柳青的分享中，提到抗肿瘤药物的研发成功率并不高，到了临床三期也只有一半的成功率。她认为最佳的临床试验设计是在最短的时间、用最少的受试者证明该药物在开发的适应证上是有效的、安全的。在抗肿瘤药物的临床试验设计中，需要着重关注剂量限制毒性和 II 期推荐剂量、哨兵给药、拓展队列、联合治疗、研究终点等几个核心要点。柳总还在分享中就优化剂量爬坡的设计、优化研究设计、优化目标人群的定义、优化疗效评价方法等方面提出了抗肿瘤药物临床试验设计优化的分享和建议。