富马酸二甲酯最早于 2013 年上市,超过 10 年的临床试验与真实世界数据显示,其拥有确切的安全性和疗效 。迄今为止,全球已有超过 50 万多发性硬化(MS)患者接受了富马酸二甲酯的治疗 。
NMPA 的评估参考了全球关键性 3 期 DEFINE 和 CONFIRM 研究的相关数据,这两项研究共入组 2600 多名患者。DEFINE 研究结果显示,使用两年时,与安慰剂相比,富马酸二甲酯(每日两次)显著降低年复发率 53%(p <0.0001)。CONFIRM 研究结果显示,使用两年时,与安慰剂相比,富马酸二甲酯(每日两次)显著降低复发患者比例 34%(p = 0.0020)。
MS 是一种终身、进展性自身免疫中枢神经系统疾病,在中国的多发性硬化确诊患者中,仅有约 10% 正在接受疾病修正治疗 。MS 是青壮年非创伤性神经系统残障的第二大原因 。其主要特征是中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾,并出现运动、视觉和认知等神经功能障碍。MS 的严重程度和特定症状因人而异。复发型 MS 是该病最常见的类型,约 85% 的患者确诊时为此分型。
2018 年 5 月,MS 被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》,旨在支持罕见病的诊断和治疗。2020 年 11 月,富马酸二甲酯被 CDE 列入第三批临床急需境外新药名单。
据 Insight 数据库收录,Tecfidera 是 Biogen 的最畅销的药物,已连续多年全球销售额超过 40 亿美元。虽然 2020 年销售额下降到 38.41 亿美元,但其销售额依然占到公司产品总销售额约 35%,是渤健重要的收入来源之一。
富马酸二甲酯肠溶胶囊是全球处方量最大的复发型 MS 口服治疗药物,它被证明可降低 MS 复发率,减缓残疾进展,并减少 MS 的脑部病变数量。针对复发型 MS 患者(包括临床孤立综合征、复发缓解型 MS、活动性继发进展型 MS),富马酸二甲酯肠溶胶囊均表现出良好的安全性特征。
富马酸二甲酯肠溶胶囊已在 69 个国家和地区获得批准,超过 50 万患者接受治疗,临床试验与真实世界处方使用时间超过 95 万患者年,其中有 6335 例患者(14241 患者年)来自临床试验。
本次获批准将为中国的复发型多发性硬化患者提供全新的治疗选择。
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