多发性硬化新药「富马酸二甲酯」国内获批，去年全球销售额 38 亿美元

4 月 16 日，Biogen 宣布「富马酸二甲酯肠溶胶囊」（欧美商品名 Tecfidera）在国内获批进口，用于复发型多发性硬化成年患者（MS）。

富马酸二甲酯最早于 2013 年上市，超过 10 年的临床试验与真实世界数据显示，其拥有确切的安全性和疗效 。迄今为止，全球已有超过 50 万多发性硬化（MS）患者接受了富马酸二甲酯的治疗 。

NMPA 的评估参考了全球关键性 3 期 DEFINE 和 CONFIRM 研究的相关数据，这两项研究共入组 2600 多名患者。DEFINE 研究结果显示，使用两年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日两次）显著降低年复发率 53%（p <0.0001）。CONFIRM 研究结果显示，使用两年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日两次）显著降低复发患者比例 34%（p = 0.0020）。

MS 是一种终身、进展性自身免疫中枢神经系统疾病，在中国的多发性硬化确诊患者中，仅有约 10% 正在接受疾病修正治疗 。MS 是青壮年非创伤性神经系统残障的第二大原因 。其主要特征是中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾，并出现运动、视觉和认知等神经功能障碍。MS 的严重程度和特定症状因人而异。复发型 MS 是该病最常见的类型，约 85% 的患者确诊时为此分型。

2018 年 5 月，MS 被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在支持罕见病的诊断和治疗。2020 年 11 月，富马酸二甲酯被 CDE 列入第三批临床急需境外新药名单。

据 Insight 数据库收录，Tecfidera 是 Biogen 的最畅销的药物，已连续多年全球销售额超过 40 亿美元。虽然 2020 年销售额下降到 38.41 亿美元，但其销售额依然占到公司产品总销售额约 35%，是渤健重要的收入来源之一。

富马酸二甲酯肠溶胶囊是全球处方量最大的复发型 MS 口服治疗药物，它被证明可降低 MS 复发率，减缓残疾进展，并减少 MS 的脑部病变数量。针对复发型 MS 患者（包括临床孤立综合征、复发缓解型 MS、活动性继发进展型 MS），富马酸二甲酯肠溶胶囊均表现出良好的安全性特征。

富马酸二甲酯肠溶胶囊已在 69 个国家和地区获得批准，超过 50 万患者接受治疗，临床试验与真实世界处方使用时间超过 95 万患者年，其中有 6335 例患者（14241 患者年）来自临床试验。

本次获批准将为中国的复发型多发性硬化患者提供全新的治疗选择。

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