海思科 PROTAC 抗肿瘤新药获批临床

4 月 6 日，海思科医药宣布，其自主研发的 PROTAC 新药 HSK29116 散获批临床，用于复发/难治 B 细胞淋巴瘤。

HSK29116 是海思科研发的 1 类创新化学药，为口服的 Protac 小分子抗肿瘤药物，可选择性的阻断 BTK 激酶活性、通过调节信号通路干预 B 细胞发育，从而控制各种 B 细胞恶性肿瘤的进展。

一方面，HSK29116 可通过特异性结合 BTK 直接抑制 BTK 活性；另一方面，其能诱导 BTK 泛素化标记，通过蛋白酶体途径将其降解，从而阻断 BCR 信号通路的传递，抑制 B 细胞淋巴瘤细胞的生长与增殖，起到双重抗肿瘤作用。

目前，BTK 小分子抑制剂已成功应用于 B 细胞淋巴瘤的治疗。然而，现有上市 BTK 抑制剂主要是通过与 BTK 活性位点的半胱氨酸残基形成共价键产生酶抑制作用，副作用大，共价结合易产生耐药突变，成为临床治疗中的一大问题。

HSK29116 不仅对野生型 BTK 有更好的药效，同时可克服耐药突变问题。若其成功上市，可为 B 细胞恶性肿瘤患者带来更多的临床获益和更好的治疗药物。

HSK29116 是基于海思科领先的 Protac 研发平台筛选出的首个申报临床的口服 BTK-Protac 小分子抗肿瘤药物。截至目前，国内外尚无同靶点同机制产品进入临床试验，有望成为 first in class 药物。

鉴于该药良好的竞争态势及市场前景，澳洲、美国临床试验申请正在同步进行中。

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