Ide-cel 是一种靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法。2020 年 3 月,BMS/蓝鸟生物向 FDA 提交了 BLA;但是 5 月份收到 FDA 的回复拒绝 Ide-cel 的生物制品可申请,因需要更多数据,包括额外增加化学、制造和控制(CMC)模块方面的资料。在 7 月 30 日,两家公司在补充了上述数据后又重新递交了 Ide-cel 上市申请,如今终于获批。
该项 BLA 是基于关键性 2 期 KarMMa 研究的结果。研究评估了 ide-cel 在 128 位复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者中的疗效和安全性,这些患者先前至少接受过免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体的治疗。
在 2020 年 5 月底举行的 ASCO 年会上,该研究的详细数据公布。所有剂量水平的总缓解率(ORR)为 73%,其中 33% 的患者获得完全缓解(CR)或严格缓解(sCR)。中位缓解持续时间(DoR)为 10.7 个月,有 CR 或 sCR 的患者中位 DOR 为 19.0 个月。中位无进展生存期(PFS)为 8.8 个月,有 CR 或 sCR 患者的中位 PFS 为 20.2 个月。所有达到 CR 或 sCR 且可评估最小残留病(MRD)的患者均为 MRD 阴性。
各亚组间观察到一致的临床意义的益处,几乎所有亚组的 ORR 均为 50% 或以上,包括老年和高危患者。总生存期(OS)数据继续趋于成熟,所有剂量水平的估计中值 OS 为 19.4 个月,12 个月存活率为 78%。结果支持 ide-cel 在 150-450×10E6 CAR+T 细胞的目标剂量水平上的有利风险预测。
据 Insight 不完全统计,当前全球范围内有超过 16 款针对 BCMA 靶点的 CAR-T 产品在研。除 BMS/蓝鸟生物的 Ide-cel 外,进展最快的是南京传奇的 LCAR-B38M,该产品在中美均获突破性疗法认定,此前已宣布向 FDA 滚动提交上市申请。在国内,其处于临床 II 期开发阶段。
此外,Insight 数据库显示,当前国内共 7 个 BCMA CAR-T 项目已进入或即将进入临床阶段,除传奇生物外,信达、科济也已经进入 II 期临床,先声药业和上海恒润达生处于 I 期临床开发阶段。
BCMA 靶点 CAR-T 产品国内竞争情况(Insight)
来自 Insight 数据库(http://db.dxy.cn/v5/home/)
当前,全球范围内已有 5 款 CAR-T 产品获批:
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