诺诚健华 2020 年业绩：亏损大幅减少，新品获批，蓄势待发

近日，诺诚健华发布截至 2020 年全年业绩，公司亏损由 2019 年的 21.504 亿元减少至 2020 年的 4.643 亿元，随着奥布替尼获批上市，2021 年公司收入来源将更加多元化。研发支出由 2019 年 2.131 亿元增加到 2020 年的 4.028 亿元。

关键产品亮点和重要里程碑事件

奥布替尼

• 2020 年 12 月 25 日，奥布替尼获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者的两项适应症。商业化团队正积极推广奥布替尼惠及更多患者。

• 超过 400 名 B 细胞肿瘤患者已经完成奥布替尼给药，显示良好的安全性和有效性。

• 奥布替尼针对复发难治华氏巨球蛋白血症（WM）的注册性临床试验已完成患者入组，并计划于 2022 年上半年提交新药申请（NDA）。

• 奥布替尼针对复发难治边缘区淋巴瘤（MZL）的注册性临床试验计划于 2021 年下半年完成患者招募。

• 奥布替尼针对 CLL/SLL 的一线治疗的 III 期临床试验，以及奥布替尼联合 R-CHOP 方案一线治疗 MCL 的 III 期临床试验都已经启动。

• 奥布替尼针对复发难治中枢系统淋巴瘤（CNSL）的 II 期临床试验继续取得进展。

• 奥布替尼和下一代 CD20 抗体——MIL-62 联合疗法 I 期临床试验接近完成。初步临床结果令人鼓舞，计划 2021 年下半年公布数据。

• 在美国，奥布替尼针对复发难治 MCL 的 II 期试验已经启动，并已于 2020 年第四季度获得美国 FDA 孤儿药资格认证。

• 奥布替尼针对多发性硬化症（MS）全球 II 期临床试验已经启动，包括美国、欧洲和中国。此外，奥布替尼已在中国就系统性红斑狼疮（SLE）开始 IIa 期临床试验。

ICP-192（gunagratinib）

• Gunagratinib 已在中国完成 I 期临床试验，显示良好的耐受性。II 期临床试验正在快速推进中，30 名患者完成给药。在 12 名 FGF/FGFR 基因突变的患者中，客观缓解率（ORR）为 33.3%，包括 1 名胆管癌患者（占 8.3%）达到完全缓解（CR），3 名患者（占 25%）达到部分缓解（PR）。疾病控制率（DCR）为 91.7%（12 名患者中有 11 名得到控制）。

• 在美国，首名患者于 2021 年初完成给药。

ICP-723

• 正在中国开展 I 期临床试验以评估 ICP-723 对治疗晚期实体肿瘤的安全性、耐受性及 PK 特性。在 I 期剂量递增研究中，两组患者（1 和 2 毫克）已完成给药，所有患者均无发现和治疗相关的严重不良事件 (SAE)，也没有观察到剂量限制性毒性（DLT）。第 3 组患者的剂量递增至 3 毫克，并已招募 NTRK 基因融合患者作有效性评估。

诺诚健华还有多款 IND 准备阶段候选药物，公司正积极推进 IND 申请进入临床。

在自身免疫性疾病领域，诺诚健华拥有 ICP-332、ICP-488 和 ICP-490。ICP-332 是小分子酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂，将用于治疗银屑病等多种疾病。ICP-488 是 TYK2 的假激酶结构域的小分子抑制剂（JH2），用于治疗牛皮癣及炎症性肠病（IBD）等疾病。ICP-490 是一种免疫调节剂，通过与 CRL4CRBN-E3 连接酶复合物相结合，ICP-490 可诱导包括 Ikaros 和 Aiolos 在内的转录因子的泛素化和降解。

在实体瘤方面，诺诚健华拥有 ICP-189、ICP-033 和 ICP-B03。ICP-189 是一种 SHP2 变构抑制剂，对其他磷酸酶具有很好的选择性。ICP-033 是主要针对盘状蛋白结构域受体 1（DDR1）及血管内皮生长因子受体（VEGFR）的多激酶抑制剂，计划和免疫疗法及其他靶向药联合治疗肝癌、肾细胞癌、大肠癌及其他实体肿瘤。ICP-B03 是可在肿瘤靶向释放的白介素 IL-15 的前药，可以靶向和改变肿瘤微环境内的免疫细胞。

在血液瘤方面，诺诚健华拥有 ICP-490 和 ICP-248。ICP-248 是一种 B 细胞淋巴瘤 2（BCL-2）选择性抑制剂。ICP-248 拟联合奥布替尼以治疗 AML、ALL、FL、CLL、DLBCL 及其他恶性血液肿瘤。

其他公司最新发展动态

引入战略投资

2021 年 2 月 3 日，高瓴资本成为诺诚健华战略投资者，同时维梧资本继续增持。生物医药行业需要持续的创新研发以及资本的支持。通过更多的资本加持，诺诚健华致力于研发出更多优质创新药，造福更多患者。

全球化

诺诚健华 2021 年 3 月初任命临床经验丰富的张向阳博士为公司首席医学官，其办公地点在美国，进一步表明诺诚健华致力于全球化发展的努力。

提升商务拓展（BD）能力

2020 年 10 月，诺诚健华任命在 BD 领域拥有丰富经验的 Manish Tandon 博士担任商务拓展副总裁，其办公地点在美国，进一步提升公司对外业务拓展和合作的实力。

「展望 2021 年，我们将继续快速推进产品管线，努力推进临床阶段研究及更多候选药物进入临床。在接下来的 18 个月，我们将有六到八个候选药物进入临床，从而将我们进入临床阶段的药物增加到 10 多个。与此同时，我们的商业化团队将不断挖掘更多业务机会，让奥布替尼惠及更多患者。」崔霁松博士说。