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再鼎医药「瑞派替尼」即将获批!胃肠道间皮瘤全人群可获益

2021-03-19 00:00:00本文来源: Insight数据库

3 月 19 日,NMPA 官网显示,再鼎医药进口 1 类新药瑞派替尼(Ripretinib)的上市申请进入「在审批」阶段,近日即将获批。



瑞派替尼是一款胃肠道间质瘤(GIST)靶向药,用于治疗由 KIT 或 PDGFRα 基因驱动的 GIST 患者。据报道,对所有的原发突变和继发突变亚组均有获益,适用范围为 GIST 全人群


该药是 2019 年再鼎医药与 Deciphera 公司达成协议后获得的创新药项目,是一种新型口服激酶开关调控抑制剂,具有独特的双重作用机制,可同时抑制开关口袋及活化环开关,从而精准并广谱地抑制 KIT 及 PDGFRA 突变。


2020 年 5 月 15 日,瑞派替尼获 FDA 批准用于治疗由 KIT 或 PDGFRα 基因驱动的胃肠道间质瘤。该药在美国 FDA 的上市申请是基于一项关键性 3 期临床 INVICTUS 研究的积极结果。


INVICTUS 是一项随机(2:1)、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究,旨在评估瑞派替尼与安慰剂相比在 129 例晚期 GIST 患者中的疗效和安全性。该研究达到了与安慰剂相比在 4 线和 4 线以上 GIST 患者中无进展生存期(PFS)改善的主要终点。


结果显示,研究的中位 PFS 为 6.3 个月,而安慰剂组仅为 1.0 个月,并且疾病进展或死亡的风险显著降低了 85%(危险比 0.15,p<0.0001);ORR 为 9.4%,而安慰剂组为 0%(p=0.0504);中位 OS 为 15.1 个月,而安慰剂组为 6.6 个月。


而在 2020 年的 CTOS 会议上,针对 INVICTUS 研究所做的基因组分析显示,接受 ≥四线治疗的晚期 GIST 患者具有高度异质性的继发突变,而瑞派替尼对于所有的原发突变和继发突变亚组均有获益,印证了该药对 KIT 和 PDGFRA 突变的广谱抑制作用。 


GIST 是胃肠道最常见的间叶组织源性肿瘤,起源于 Cajal 间质细胞,其年发病率约为 10~20/100 万。GISTs 的发生与基因突变密切相关,可分为 3 类:c-kit 型(约 80%)、PDGFRα 型以及野生型(约 12%)。瑞派替尼适用于 KIT 突变及 PDGFRα 突变的患者,意味着其适用范围广。


此外,根据再鼎披露,其合作伙伴 Deciphera 还在开发瑞派替尼的其他几项适应症,包括系统性肥大细胞增多症(SM)以及其它癌症。未来,该药有望拓展适应症,以覆盖更广的患者人群。


Insight 数据库显示,再鼎于 2020 年 7 月 22 日递交瑞派替尼上市申请获 CDE 承办,同年 8 月 1 日该申请正式纳入优先审评审批。


瑞派替尼项目详情(Insight)

来自 Insight 数据库(http://db.dxy.cn/v5/home/)




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