第 4 款 CAR-T 疗法获 FDA 批准上市！

今日，FDA 官网显示，百时美施贵宝旗下公司 Juno Therapeutics 的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）产品 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）获批上市，用于治疗复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤。这是全球范围内第 4 款获批上市的 CAR-T 疗法药物。

Breyanzi （研发代号：JCAR017）是一款靶向 CD19 的 CAR-T 疗法，通过收集患者自体 T 细胞并进行修饰，使其靶向淋巴瘤细胞，达到杀灭病灶的作用。此前，已有三款获 FDA 批准上市的 CAR-T 细胞免疫治疗产品，包括 Kite 制药的 Yescarta 和 Tecartus 以及诺华的 Kymriah，三者均靶向 CD19。其获批时间及适应症详情如下图：

全球获批的 4 款 CAR-T 产品（Insight 数据库制图）

在 TRANSCEND NHL 001 临床研究中，73％ 的患者达到了缓解（95％CI：67％-80％），其中 54％ 的患者完全缓解（CR；95％CI：47％-61％），19％ 部分缓解（PR；95％CI：14％-26％）。所有发生应答的患者的缓解持续时间中位值为 16.7 个月（95％CI：5.3 – NR）。在接受 Breyanzi 治疗应答最佳的 104 位患者中，65％ 的缓解持续了至少 6 个月，而 62％ 的缓解持续了至少 9 个月。

在安全性方面，接受 Breyanzi 治疗的不良反应主要为细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）。46%（122/268）的患者发生了 CRS，其中 3 级以上 4%（11/268），CRS 的中位发病时间和中位持续时间均为 5 天。35%（95/268）的患者发生了神经毒性（NT），12%（31/268）3 级以上，其中 85%（81/95）的神经毒性可有效控制，持续中位时间为 12 天。

基于 Breyanzi 的优异临床效果，FDA 此前曾授予该产品孤儿药认定、突破性疗法认定以及再生医学先进疗法认定（RMAT）。Breyanzi 是首个获 FDA RMAT 认证的再生医学疗法。