Insight 数据库/医药资讯/临床急需!「布罗索尤单抗」获批上市,X 连锁低磷血症

临床急需!「布罗索尤单抗」获批上市,X 连锁低磷血症

2021-01-15 00:00:00本文来源: Biospace-Research

1 月 15 日,NMPA 官网显示,协和发酵麒麟的「布罗索尤单抗注射液」获批上市,适应症为成人和 1 岁儿童患者 X 连锁低磷血症(XLH)。值得一提的是,该品种是 CDE 第二批临床急需境外新药名单中的一员,本次在中国附条件批准上市,上市时间缩短至少 3 年,为相应患者带来了新的治疗选择。



布罗索尤单抗(Burosumab),又名布罗舒单抗,是第一款靶向纤维细胞生长因子 23(FGF23)重组全人单克隆 IgG1 抗体,用于治疗 X 连锁的低磷酸盐血症和肿瘤诱发的骨软化症。


X 连锁低磷血症 (X-linked hypophosphatemia, XLH) 是一种显性遗传病,患病率约为 1 例/20,000 活产大多数为家族性病例;而肿瘤诱导性软化症是一种获得性疾病,其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化,与该家族性综合征的临床表现相似。罹患相关疾病的患者,成纤维细胞生长因子 23(FGF23)过表达,磷酸盐水平降低,从而引起骨骼的软化和弱化,导致软骨病。


布罗索尤单抗最早由日本协和麒麟公司开发,此前曾获美国 FDA 突破性疗法认证和孤儿药资格认证。2018 年 2 月,该药在欧盟获批;同年 4 月,获 FDA 批准用于 1 岁及以上患者,商品名为 Crysvita。
2020 年 6 月,布罗索尤单抗再获 FDA 批准一项新的适应症,用于≥2岁儿科和成人患者,治疗肿瘤性骨软化症(TIO),成为第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的 TIO 患者的药物

 

在美国,布罗索尤单抗 TIO 适应症的获批是基于 2 项单臂 II 期研究的数据,包括一项在美国开展的、涉及 14 例成人患者的 144 周研究,和一项在日本和韩国开展的、涉及 13 例成人患者的 88 周研究。


在这两项研究中,Crysvita 与血清磷和血清 1,25-二羟维生素 D 水平的升高有相关,导致骨软化症、活动性和活力的改善。骨扫描也显示在 Crysvita 治疗期间愈合的骨折增加、新骨折减少。在研究期间,不良事件通常反映患者的内在疾病,没有严重的治疗相关不良事件。


而在治疗 X 连锁低磷血症的临床试验中,布罗索尤单抗亦表现出了良好的安全性和有效性。在一项安慰剂对照临床试验中,94% 的每月接受一次布罗索尤单抗的成年人能达到正常的磷水平,而安慰剂组患者只有 8% 能达到这一水平。在儿童中,每两周接受一次布罗索尤单抗的患者中有 94% 到 100% 能达到正常的磷水平。


本次该药顺利获批上市,将为相关患者带来新的治疗希望。



PR 媒体合作:微信联系 insightxb
数据库合作:微信联系 yiyaoshujuku001

 点击领取 Insight 数据库 30 天免费试用权限
免费获取试用账号
免费获取一个永久试用的 Insight 账号,了解更多医药行业数据情报