临床急需！「布罗索尤单抗」获批上市，X 连锁低磷血症

1 月 15 日，NMPA 官网显示，协和发酵麒麟的「布罗索尤单抗注射液」获批上市，适应症为成人和 1 岁儿童患者 X 连锁低磷血症（XLH）。值得一提的是，该品种是 CDE 第二批临床急需境外新药名单中的一员，本次在中国附条件批准上市，上市时间缩短至少 3 年，为相应患者带来了新的治疗选择。

布罗索尤单抗（Burosumab），又名布罗舒单抗，是第一款靶向成纤维细胞生长因子 23（FGF23）的重组全人单克隆 IgG1 抗体，用于治疗 X 连锁的低磷酸盐血症和肿瘤诱发的骨软化症。

X 连锁低磷血症 (X-linked hypophosphatemia, XLH) 是一种显性遗传病，患病率约为 1 例/20,000 活产，大多数为家族性病例；而肿瘤诱导性骨软化症是一种获得性疾病，其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化，与该家族性综合征的临床表现相似。罹患相关疾病的患者，成纤维细胞生长因子 23（FGF23）过表达，磷酸盐水平降低，从而引起骨骼的软化和弱化，导致软骨病。

布罗索尤单抗最早由日本协和麒麟公司开发，此前曾获美国 FDA 突破性疗法认证和孤儿药资格认证。2018 年 2 月，该药在欧盟获批；同年 4 月，获 FDA 批准用于 1 岁及以上患者，商品名为 Crysvita。2020 年 6 月，布罗索尤单抗再获 FDA 批准一项新的适应症，用于≥2岁儿科和成人患者，治疗肿瘤性骨软化症（TIO），成为第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的 TIO 患者的药物。

在美国，布罗索尤单抗 TIO 适应症的获批是基于 2 项单臂 II 期研究的数据，包括一项在美国开展的、涉及 14 例成人患者的 144 周研究，和一项在日本和韩国开展的、涉及 13 例成人患者的 88 周研究。

在这两项研究中，Crysvita 与血清磷和血清 1,25-二羟维生素 D 水平的升高有相关，导致骨软化症、活动性和活力的改善。骨扫描也显示在 Crysvita 治疗期间愈合的骨折增加、新骨折减少。在研究期间，不良事件通常反映患者的内在疾病，没有严重的治疗相关不良事件。

而在治疗 X 连锁低磷血症的临床试验中，布罗索尤单抗亦表现出了良好的安全性和有效性。在一项安慰剂对照临床试验中，94％ 的每月接受一次布罗索尤单抗的成年人能达到正常的磷水平，而安慰剂组患者只有 8％ 能达到这一水平。在儿童中，每两周接受一次布罗索尤单抗的患者中有 94％ 到 100％ 能达到正常的磷水平。

本次该药顺利获批上市，将为相关患者带来新的治疗希望。

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