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科济制药 BCMA 靶向 CAR-T 拟纳入突破性疗法！

2020-11-30 00:00:00本文来源: Insight数据库

11 月 30 日，CDE 官网最新公示，上海科济制药的 CT053 全人抗 BCMA 自体 CAR-T 细胞注射液拟纳入突破性疗法，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤。这是第 3 个拟纳入突破性疗法的 CAR-T 产品，与此前纳入突破性疗法的传奇生物 LCAR-B38M 同样靶向 BCMA。

CT053 是科济生物开发的全人抗 BCMA 的 CAR-T 细胞产品，用于治疗多发性骨髓瘤。目前，该药在国内正处于 I/II 期临床阶段（CTR20190955）。基于前期的积极临床结果，该药已获得多项认可：在美国，2019 年 FDA 授予其再生医学先进疗法（RMAT）资格和治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认证；在欧洲，CT053 被纳入 EMA 优先药物（PRIME）计划，并于今年 4 月获 EMA 孤儿药认定。

在 2019 年 ASH 年会上，浙江大学附属第一医院的金洁教授报道了三个研究中心的临床试验研究结果。截止 2019 年 9 月 30 日，共有 24 例复发/难治多发性骨髓瘤受试者接受单剂 CT053 输注，总缓解率（ORR）达到 87.5% (21/24)，完全缓解（CR/sCR）的比例为 79.2% (19/24)，中位无进展生存期为 16.6 个月 (95% CI 10.1-18.8)。有 15 例（62.50%）受试者在研究过程中发生了 CRS（细胞因子释放综合症），其中 12 例为 2 级，3 例为 1 级，仅 1 例发生了 3 级神经系统毒性。

科济生物 CT053 项目研究结果（截止 2019 年 9 月 30 日）

来自：科济生物

而在近日，科济宣布将亮相 12 月份的 2020 ASH 年会，展示全人抗 BCMA CAR-T 细胞（CT053）临床试验的阶段性结果，包括 2 篇口头报道，1 篇壁报交流，分别为：在中国探索性临床试验的 24 个月随访、北美 Ib 期注册临床试验、中国 I 期注册临床试验。

最新数据显示，在截至 2020 年 6 月 30 日的 24 个月随访数据（NCT03716856，NCT03302403，NCT03380039）中， 24 例受试者中位随访时间达到 17.9 月（1.0，25.5 月），总缓解率（ORR）为 89.5%，完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）率为 79.2%，仍有 9 例受试者持续处于 CR/sCR，进入长期疗效随访阶段。中位无进展生存（mPFS）达到 18.8 月（95%CI：10.1-NE），中位持续缓解（mDOR）为 21.8 月（95CI%：9.2-NE）。且耐受性良好，无≥3 级的细胞因子释放综合征（CRS）发生。

多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）有重大的未满足的医学需求。B 细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体（CAR）基因工程修饰的 T 细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。本次科济的 CT053 拟纳入突破性疗法，将获得 CDE 更多的临床指导和沟通交流机会，加速其临床开发。

此前被纳入突破性疗法的传奇生物/强生合作开发的 LCAR-B38M / JNJ4528 同样是靶向 BCMA。该药进展快于 CT053，目前已启动全球随机 3 期临床试验（CARTITUDE-4）。此外，同靶点 CAR-T 产品中，BMS/蓝鸟生物的 idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121) 也是有力竞争者。

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