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诺华反义 RNA 疗法拟纳入突破性疗法!可降低心血管风险

2020-11-30 00:00:00本文来源: Biospace-Research

11 月 30 日,CDE 最新公示,诺华的 TQJ230 注射液拟纳入突破性疗法,其拟定适应症为:通过降低脂蛋白(a)水平减少心血管疾病风险。该药是诺华 2019 年 2 月以 1.5 亿美元从 Ionis 子公司 Akcea 获得的一款反义寡核苷酸疗法是诺华心血管研发管线中的重要产品之一



脂蛋白(a)Lp(a))是一种血液脂蛋白,过高水平的Lp(a)会在血管中沉积并造成血管狭窄,是一个遗传性心血管疾病风险因子据估计,20%-30% 的心血管疾病患者体内 Lp(a) 水平过高。然而,目前并没有针对 Lp(a) 的药物上市。


TQJ230 是基于 Ionis 公司的专有技术开发的反义寡核苷酸药物,通过与表达 Lp(a) 的 mRNA 相结合,降低 mRNA 的水平,从而抑制 Lp(a) 蛋白的表达。


目前,Insight 数据库显示,TQJ230 的随机双盲、安慰剂对照、国际多中心 III 期临床试验已经启动,拟入组国内 350 人,国际 7680 人,目前正处于患者招募中。详情如下:


来自:Insight 数据库(http://db.dxy.cn/v5/home/)


根据 Akcea 公司 2018 年公布的  2 期临床试验结果,与安慰剂相比,TQJ230 可剂量依赖性降低患者的 Lp(a) 水平。在接受最高剂量治疗患者中,98%的患者Lp(a)水平降低至心血管疾病事件风险阈值以下。


另外,值得一提的是,诺华的另一款靶向 PCSK9 的 siRNA 药物「Inclisiran注射液」目前也已经在国内启动 III 期临床,该药可实现半年一次给药,在患者依从性方面具有极大优势。



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