诺华反义 RNA 疗法拟纳入突破性疗法！可降低心血管风险

11 月 30 日，CDE 最新公示，诺华的 TQJ230 注射液拟纳入突破性疗法，其拟定适应症为：通过降低脂蛋白（a）水平减少心血管疾病风险。该药是诺华 2019 年 2 月以 1.5 亿美元从 Ionis 子公司 Akcea 获得的一款反义寡核苷酸疗法，是诺华心血管研发管线中的重要产品之一。

脂蛋白(a)（Lp(a)）是一种血液脂蛋白，过高水平的Lp(a)会在血管中沉积并造成血管狭窄，是一个遗传性心血管疾病风险因子。据估计，20%-30% 的心血管疾病患者体内 Lp(a) 水平过高。然而，目前并没有针对 Lp(a) 的药物上市。

TQJ230 是基于 Ionis 公司的专有技术开发的反义寡核苷酸药物，通过与表达 Lp(a) 的 mRNA 相结合，降低 mRNA 的水平，从而抑制 Lp(a) 蛋白的表达。

目前，Insight 数据库显示，TQJ230 的随机双盲、安慰剂对照、国际多中心 III 期临床试验已经启动，拟入组国内 350 人，国际 7680 人，目前正处于患者招募中。详情如下：

来自：Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

根据 Akcea 公司 2018 年公布的  2 期临床试验结果，与安慰剂相比，TQJ230 可剂量依赖性降低患者的 Lp(a) 水平。在接受最高剂量治疗患者中，98%的患者Lp(a)水平降低至心血管疾病事件风险阈值以下。

另外，值得一提的是，诺华的另一款靶向 PCSK9 的 siRNA 药物「Inclisiran注射液」目前也已经在国内启动 III 期临床，该药可实现半年一次给药，在患者依从性方面具有极大优势。

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